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10. Februar 2014

Veranstaltung von vfa und ACHSE

Patientenpower in der Forschung

 
Berlin – Wie können Patienten ihr Wissen in die Forschung zu seltenen Erkrankungen einbringen? Dieser Frage stellte sich die Veranstaltung „Patientenpower in der Forschung – Zusammenarbeit mit Akademia und Industrie“ vom 30. Januar, organisiert von der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE), dem Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) und seiner Interessengruppe Biotechnologie (vfa bio).

(© Merz Pharma)
Unter der Diskussionsleitung von Prof. Dr. Thomas Wagner, Leiter des Schwerpunkts Pneumologie/Allergologie der Uniklinik Frankfurt am Main, beleuchteten Patientenvertreter, Wissenschaftler und Verantwortliche für Forschung aus Unternehmen das Thema aus ihrer jeweiligen Perspektive. Zu den Vertretern der Ärzte gehörte Prof. Dr. Oliver Semmler, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin der Uniklinik Köln. Er betonte, dass die wichtigste Motivation eines Forschers die Neugier sei. „Was hat der Patient? Wie kann ich ihn behandeln? Warum funktioniert die eine Behandlung bei einem Patienten besser und bei einem anderen weniger gut? Diese Neugier ist das, was die meisten Ärzte antreibt, in die Forschung zu gehen“, sagte Semmler, der selbst unter der Glasknochenkrankheit leidet und diese auch zu seinem Forschungsschwerpunkt erhoben hat.

Klucken: Patienten können viel beitragen
Angelika Klucken (© ACHSE)
Aus der Praxis einer sehr engagierten Patientenorganisation berichtete Angelika Klucken, Mutter eines am NBIA-Syndrom (Neurodegeneration with Brain Iron Accumulation, zu deutsch: Neurodegeneration mit Eisenablagerung im Gehirn) erkrankten Kindes. Sie hat mit anderen betroffenen Familien die Selbsthilfeorganisation Hoffnungsbaum gegründet, die sich insbesondere die Forschungsförderung zum Ziel gesetzt hat, da es für NBIA bisher keine Arzneimitteltherapie gibt. Aus Kluckens Sicht können sowohl die Patienten selbst als auch die -organisationen viel zur Forschung beitragen. Die Betroffenen können Blut- oder Gewebeproben zur Verfügung stellen, an klinischen Studien teilnehmen oder ihre Erfahrungen zum Krankheitsverlauf, zu Symptomen und Therapien beisteuern. Die Organisationen der Selbsthilfe können die Forschung organisatorisch und finanziell unterstützen. So vergibt Hoffnungsbaum Stipendien, Reisezuschüsse zu wissenschaftlichen Kongressen oder übernimmt das Sponsoring für Konferenzen. Seit 2011 ist Hoffnungsbaum Partner im EU-geförderten FP7-Projekt TIRCON (Treat-Iron-Related-Childhood-Onset Neurodegeneration. Außerdem bringen sie Wissenschaftler untereinander und auch mit Patienten zusammen. „Wenn die Forscher die kranken Kinder sehen, für die sie Medikamente entwickeln, gehen sie mit ganz anderer Intensität und mit einem ganz anderen Zeitaufwand heran“, betonte Klucken. Hoffnungsbaum organisiert für Mediziner und Betroffene regelmäßig sogenannte Familienkonferenzen. Klucken wies allerdings darauf hin, dass die Selbsthilfe auch gewissen Anforderungen genügen müsse, wenn sie sich aktiv in der Forschung engagieren will. Man müsse sich ein wissenschaftliches Grundverständnis aneignen, Kenntnisse über den Stand der Forschung haben, Englisch und den Fachjargon beherrschen und sehr viel Zeit aufbringen. Kluckens Erfahrung aus dem NBIA-Engagement: „Wenn in einem Land eine neue Selbsthilfegruppe entsteht, kriegt auch die Forschung einen neuen Drive.“

Grundlagenforschung ist Trigger für Industrieforschung
Die Forschung aus Unternehmenssicht stellte Dr. Christian Fritsch, Leiter New Products von Novartis Deutschland, dar. Was hat überhaupt Einfluss darauf, warum ein Industrieunternehmen zu einer Krankheit etwas entwickelt und zu einer anderen nicht? Der wichtigste Grund aktiv zu werden, seien neue Erkenntnisse der Grundlagenforschung, zum Beispiel die Aufklärung neuer Wirkmechanismen auf molekularbiologischer Ebene. „Das ist der Trigger, der in der pharmazeutischen Industrie etwas auslöst“, sagte Fritsch. Gegenwärtig kämen ca. 35 neue Substanzen im Jahr in den Markt, davon ca. sieben bis acht für seltene Erkrankungen. „20 Prozent für seltene Erkrankungen ist ein ziemlich hoher Anteil“, betonte Fritsch.

Öffentlichkeitsarbeit in Schulen: DNA analysieren
Das Logo der NCL-Stiftung
Dr. Frank Stehr ist geschäftsführender Vorstand der Stiftung NCL (Neuronale Ceroid-Lipofus- zinosen)-Stiftung. Bei der NCL-Erkrankung baut sich im Kindesalter das Hirn ab, was über Erblindung, motorische Einschränkungen und Demenz zum frühen Tod der Menschen führt. In Deutschland sind ca. 400 Kinder und Jugendliche betroffen. Die Stiftung hat es sich zur Aufgabe gemacht, die Erforschung von NCL zu fördern und öffentliche Aufmerksamkeit für die Erkrankung zu schaffen. Die Mitarbeiter gehen unter anderem in Schulen und erklären im Biologieunterricht, wie Krankheiten wie die NCL genetisch vererbt werden. Außerdem vergibt die Stiftung mehrere Forschungsstipendien. Aus Stehrs Sicht könne die Selbsthilfe eine wichtige Rolle bei der internationalen Vernetzung spielen, um Patienten und Forscher sowie auch die Wissenschaftler untereinander zusammenzubringen. Wichtig sei es auch, sich einen Überblick über den Stand der Forschung zu machen. Erst dann wisse man, wo es Lücken gebe und was man gezielt fördern könne.

Patientenpräferenzen gewinnen an Bedeutung
Dr. Sigbert Jahn, Medizindirektor bei Genzyme, referierte über klinische Studien und was Patienten dazu beitragen können. Er stellte fest, dass die Lebensqualität von Patienten für die Arzneimittelforschung zunehmend an Bedeutung gewinnt. Als Beispiel führte der Dermatologe einen schwerkranken Krebspatienten an, der ein Medikament, das ihm statistisch eine Lebensverlängerung von einem Monat bringen würde, ablehnt, weil es Pusteln im Gesicht hervorruft. „Das ist Patientenwille“, betonte Jahn, „sich in ihn hineinzuversetzen, wird zunehmend wichtiger werden.“ Wenn sich Patienten an klinischen Studien beteiligten, erwarte der Arzt von ihnen Verständnis für die Erkrankung, Disziplin, Durchhaltevermögen und Objektivität. Umgekehrt erwarte der Patient die Anwendung des höchsten medizinischen Kenntnisstandes, großes Engagement der Ärzte, praktikable Prüfpläne und die Auswahl relevanter Studienendpunkte. Wichtig sei für die Betroffenen auch das Eingehen auf persönliche Befindlichkeiten wie Alter, familiäre Situation oder körperliche Einschränkungen.

Suchmaschinen informieren über klinische Studien
Dr. Thorsten Ruppert (© vfa)
Dr. Thorsten Ruppert vom Verband forschender Pharmaunternehmen (vfa) wies in seinem Statement darauf hin, dass Patienten, die sich an Studien beteiligen wollen, in erster Linie ihren Arzt ansprechen sollten. Darüber hinaus sei es möglich, sich über aktuelle Studien in verschiedenen Registern zu informieren. In Datenbanken wie www.clinicaltrial.gov und www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search erhielten die Interessierten grundlegende Informationen und Kontaktdaten – allerdings nur in englischer Sprache. Weitere Suchmaschinen für Studien seien www.pharmnet-bund.de/dynamic/de/klinische-pruefungen/index.htm oder www.myclinicaltriallocator.com. Teilweise würden dort auch Ergebnisse bereits abgeschlossener Studien veröffentlicht. Patienten könnten sich außerdem auch bei Organisationen der Selbsthilfe über Forschungsfragen informieren.

Aktionsplan seltene Erkrankungen hat Forschung im Blick
Wie der Nationale Aktionsplan für Menschen mit seltenen Erkrankungen die Forschung intensivieren will, beleuchtete Prof. Dr. Eric Schulze-Bahr vom Institut für Genetik von Herzerkrankungen der Universität Münster. Von den 52 Maßnahmenvorschlägen des Aktionsplans seien neun diesem Thema gewidmet. Ziele seien, die Rahmenbedingungen für Forschung und Entwicklung bei seltenen Erkrankungen zu verbessern, die Ergebnisse schneller in die Versorgungslandschaft zu übertragen sowie Versorgungsforschung und Therapieoptimierungsstudien auszubauen. Da ein Großteil der seltenen Erkrankungen genetisch bedingt sei, liege ein besonderes Gewicht auf dem Ausbau der Sequenzierzentren. Weiterhin müssten Forschungsprojekte zu seltenen Erkrankungen besonders gefördert werden. Der Aktionsplan habe sich außerdem zum Ziel gesetzt, den Austausch zwischen Wissenschaftlern und der Industrie zu fördern und eine gemeinsame Plattform mit regelmäßigen Workshops ins Leben zu rufen. „Nur die Zusammenarbeit von Industrie, Patientenorganisationen und klinischen Einrichtungen wird zu einem vertieften Verständnis führen und damit die Situation von Patienten mit seltenen Erkrankungen verbessern“, betonte Schulze-Bahr.

Patientenorganisationen müssen sich professionalisieren
Dr. Andreas Reimann (© ACHSE)
„Ohne den Einsatz der Patienten bewegt sich bei den seltenen Erkrankungen nichts“, stellte ACHSE-Vorstand Dr. Andreas Reimann in seinem Fazit fest. Für die Patientenpower in der Forschung seien vier Aspekte von entscheidender Bedeutung: fordern, vernetzen, fördern und beteiligen. So müssten die Patientenorganisationen die Forschung in ihren Gebieten einfordern und dazu beitragen, die hier tätigen Menschen zu vernetzen. Außerdem sollten sie die wissenschaftlichen Aktivitäten direkt fördern, entweder finanziell oder auch durch Unterstützung bei Anträgen. Zudem sei es wichtig, sich an klinischen Studien und Registern zu beteiligen. Reimann empfahl den Organisationen sich zu professionalisieren, Know-how aufzubauen und Mitstreiter mit Sachkenntnissen zu gewinnen.

Martina Ochel (© vfa bio)
Martina Ochel, Geschäftsführerin von Genzyme und Mitglied im vfa bio-Vorstand, fasste zusammen, wie komplex die Forschung von Arzneimitteln bei den seltenen Erkrankungen ist. Dies liege auch an den zahlreichen Beteiligten: Patientenorganisationen, Grundlagenforscher, klinische Forscher und Mediziner, Biotech- und Pharmaindustrie. „Keiner von diesen Gruppen kann alleine ein Arzneimittel entwickeln“, konstatierte Ochel. Deshalb sah sie die Klammer des Tages im Thema „Vernetzung“. Bei den Seltenen müsse dies auch über die Grenzen hinweg sein, „weil wir in einem Land nicht genug Wissen über die Erkrankung zusammenkriegen“.

Bei Interesse können die Präsentationen über ACHSE (www.achse-online.de) oder den vfa (www.vfa.de) bezogen werden.
Digitorial

Literaturtipps
Cover Michaela Haas

"Stark wie ein Phönix" Michaela Haas
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Terminhinweise

Permanent aktualisierte Ankündigungen von Veranstaltungen, die für Patienten relevant sind.

zum Beispiel: "Tag der offenen Tür 2016 im Bundesministerium für Gesundheit" am 27./28.08.2016 in Berlin
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