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20. Juni 2016

Betroffene bei Zulassung von Arzneimitteln stärker beteiligen

 
Wie kommen Arzneimittel in die Versorgung und an welchen Stellen können Patienten ihr Wissen und ihre Erfahrungen einbringen? Das diskutieren Patientenvertreter mit Experten auf einer Veranstaltung der Bundesarbeitsgemeinschaft (BAG) Selbsthilfe und dem Verband der forschenden Pharmaunternehmen (vfa).

„Die Rolle des Patienten ändert sich“, sagt Jan Carels,
Jan Carels, vfa (links), und Dr. Martin Danner, BAG Selbsthilfe (© pag, Nohlen)
Geschäftsführer Politik & Strategie des vfa, in seiner Begrüßung. Patienten informierten und organisierten sich immer stärker und übernähmen Verantwortung für ihre Gesundheit und den Umgang mit ihrer Erkrankung. „Die Grundlage dafür ist das Wissen“, betont er. Bei der Arzneimittelversorgung gehe es zum einen um Kenntnisse, wie Medikamente wirken und richtig eingenommen werden. Zum anderen sei es für Betroffene wichtig, wie Arzneimittel in die Gesundheitsversorgung kommen, also aus dem Forschungslabor, über die Zulassung und die Erstattung durch die Krankenkassen bis zum Patienten. Die Pharmaindustrie sei daran interessiert, von Patienten zu lernen, damit sie die Produkte anwendungsfreundlicher gestalten könne, zum Beispiel die Darreichungsform, so der Verbandsvertreter weiter.

„Patientenbeteiligung findet allgemein immer mehr Anerkennung“, konstatiert Dr. Martin Danner, Bundesgeschäftsführer der BAG Selbsthilfe, in seinen Begrüßungsworten. In einigen Bereichen wie beim Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) arbeiteten Patientenvertreter intensiv mit, in anderen dagegen sei die Möglichkeiten zur Beteiligung noch nicht ausreichend. Wichtig für jedes Engagement sei ein hoher Kenntnisstand, zu dem der gemeinsam von BAG Selbsthilfe und vfa organisierte Workshop beitragen wolle. Die Veranstaltung sei die erste einer neu aufgelegten Reihe „Blickpunkt Patient“.

Patientenbeteiligung bei EMA und BfArM

Prof. Dr. Harald Enzmann, BfArM (© pag, Nohlen)
Prof. Dr. Harald Enzmann vom Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) beleuchtet den Prozess der Zulassung von Medikamenten. „Bei uns sind nur Arzneimittel auf dem Markt, die insgesamt ein positives Nutzen-Risiko-Verhältnis aufweisen“, erläutert er. Dazu gebe es in Europa zwei Säulen: Innovative Produkte würden in Europa zentral über die Europäische Arzneimittelbehörde EMA in Verkehr gebracht, generische Präparate dezentral auf Länderebene.

Verantwortlich bei der EMA sei der Ausschuss für Humanarzneimittel mit je einem Vertreter pro Mitgliedsland, dort werde über das „Wohl und Wehe“ eines neuen Medikamentes entschieden, so Enzmann. Aus dem Gremium übernehme jeweils ein Land als Rapporteur die Federführung im Zulassungsprozess. Das Team bereite die Unterlagen vor und stelle damit eine entscheidende Weiche für die Zulassung. „Es liegt im Ermessen der Rapporteure, inwieweit sie im nationalen Rahmen Patientenvertreter einbinden möchten“, führt Enzmann aus. „Das wird in den Ländern unterschiedlich behandelt.“ Die deutschen Zulassungsbehörden, BfArM und Paul Ehrlich-Institut, hätten kürzlich eine Struktur erarbeitet, wie Patienten beteiligt werden können, wenn Deutschland Rapporteur ist. Im Herbst soll das Verfahren zum ersten Mal umgesetzt werden.

Bereits jetzt sind Patientenvertreter bei der EMA in die sogenannten Scientific Advisory Groups eingebunden, in denen klinische Fachleute für die jeweiligen Erkrankungen die neuen Arzneimittel bewerten. Zudem werden sie auch bei der entscheidenden Sitzung (Oral Explanation) hinzugezogen, wenn die Zulassung eines Arzneimittels auf der Kippe steht. Aus Enzmanns Sicht ist die Mitwirkung der Selbsthilfe insbesondere dann wichtig, wenn es um die individuelle Bedeutung von Risiken und Nebenwirkungen geht.

Patientenbeteiligung ja, aber mit den Richtigen

Renate Pfeiffer, Mitglied im Vorstand der BAG Selbshilfe (© pag, Nohlen)
Von ihrer Tätigkeit als Patientenvertreterin in der Arzneimittelkommission für Kinder und Jugendliche des BfArM und im Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) berichtet Renate Pfeiffer, Mitglied im Vorstand der BAG Selbsthilfe. Im BfArM gehe es beispielsweise darum, für welche Altersgruppen ein Medikament in welcher Dosierung geeignet ist. „Wir als Patientenvertreter sind dort beratend tätig, ohne Stimmrecht“, erläutert sie. Ein Großteil der Arbeit laufe über Telefonkonferenzen und das Intranet, in dem Unterlagen kommentiert werden können. Ein grundsätzliches Problem sei, so die Mutter zweier an Krebs erkrankter Kinder, dass sie das ganze Spektrum bearbeite und auch Medikamente für Indikationen beurteilen müsse, für die sie nicht spezialisiert sei.

Pfeiffers Einschätzung nach spielt die Musik inzwischen insbesondere bei der EMA, weil dort die neuen, innovativen Medikamente zugelassen werden. Die dortigen Patientenvertreter hätten eine schwere Aufgabe, neben sehr guten englischen Sprachkenntnissen bräuchten sie ein hohes Fachwissen. Das neue Konzept der Patientenbeteiligung über die Rapporteure beurteilt Pfeiffer als positiv. „Das ist eine sehr gute Sache, da haben wir viel erreicht“, sagt sie. Als gut geregelt bezeichnet Pfeiffer auch die Mitarbeit der Selbsthilfe im G-BA. Es gebe dort ständige Vertreter, die ein gutes Know-how über die Abläufe haben, und spezialisierte, die bei der Arzneimittelbewertung ihre Erfahrungen einbringen können. „Patientenbeteiligung ist wichtig“, betont Pfeiffer. „Aber es ist wichtig, dass auch die richtigen Patienten befragt werden.“

Zulassung und frühe Nutzenbewertung stärker harmonisieren

Dr. Sebastian Werner, vfa (© pag, Nohlen)
Näher auf den Prozess der frühen Nutzenbewertung neuer Medikamente durch den G-BA geht Dr. Sebastian Werner, Referent Nutzenbewertung und HTA beim vfa, ein. Das mit dem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) eingeführte Verfahren überprüfe den Zusatznutzen eines Produktes im Vergleich zu den vorhandenen Therapien. Die Dossiers, die die Pharmaunternehmen dafür einreichen müssen, seien sehr umfänglich und verursachten mit 450.000 bis 800.000 Euro enorme Kosten, so Werner. Der Gesetzgeber sei ursprünglich von 1.250 Euro ausgegangen.

Ein Streitthema ist dem Experten zufolge die Festlegung der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Insbesondere medizinische Fachgesellschaften kritisierten häufig die Wahl des Komparators, die in der Verantwortung des G-BA liegt. Ein weiteres Problem sei, dass das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) und der G-BA nur die Relevanz der Zulassungsstudien hinsichtlich der Frage prüften, ob das neue Medikament einen Zusatznutzen gegenüber den bereits vorhandenen Arzneimitteln habe. Die Studien seien jedoch oftmals anders ausgerichtet und bildeten diese Frage nicht ab: Sie verglichen beispielsweise die Innovation mit einem anderen Präparat als der vom G-BA festgelegten Vergleichstherapie. Das führe dazu, dass die Studien nicht anerkannt werden und das neue Arzneimittel keinen Zusatznutzen zugesprochen bekommt. Zusätzlich würden die in den Studien verwendeten Endpunkte häufig vom G-BA nicht berücksichtigt, so werde zum Beispiel das sogenannte progressionsfreie Überleben in onkologischen Studien als nicht patientenrelevant eingestuft. Bei den bisherigen Bewertungen hätten 43 Prozent der Präparate keinen Zusatznutzen bescheinigt bekommen – oft aus formalen Gründen, betont Werner. Der vfa trete für eine weitere Harmonisierung von Zulassung und früher Nutzenbewertung ein und plädiere dafür, die Patientenperspektive bei Endpunkten stärker zu berücksichtigen.

Selbsthilfe: Über Mitberatungsrecht Gehör verschaffen

Dr. Martin Danner, Bundesgeschäftsführer BAG Selbsthilfe (© pag, Nohlen)
Der Bundesgeschäftsführer der BAG Selbsthilfe, Dr. Martin Danner, erörtert die Patientenbeteiligung beim G-BA. Für die frühe Nutzenbewertung von Arzneimitteln würden für jedes Präparat gezielt themenbezogene Vertreter eingeladen, die den gesamten Prozess begleiteten. Wichtig seien auch die ständigen Patientenvertreter im G-BA: Sie wüssten, wie man in dem Gremium agieren müsse. Für die Arbeit suchten die mit der Vertretung beauftragten Organisationen ausschließlich Verbandsmitglieder aus, da sie über eine gewisse Legitimation verfügten und eine Art „aggregiertes“ Interesse der Selbsthilfe vertreten könnten. Sie träfen ihre Entscheidungen auf Grundlage von medizinischer Evidenz, Kenntnissen zur Versorgungssituation und zu Werthaltungen sowie im Interesse der Patienten. Besonders gefragt sei die Einschätzung der Selbsthilfe zum Beispiel zu Endpunkten und wenn es um das Nebenwirkungsspektrum gehe. Bei der Nutzenbewertung spielten auch immer methodische Fragen eine Rolle, auch da sei die Sichtweise der Patienten wichtig. Die Patientenvertretung setze im AMNOG-Verfahren auch eigene Schwerpunkte, zum Beispiel versuche sie immer, Daten für die Lebensqualität zu finden und einzubringen.

Zwar habe die Patientenvertretung im G-BA nur ein Mitberatungs- und kein Stimmrecht, aber Danner ist überzeugt, dass sie auch so Einfluss hat. „Wenn man ein anderes Votum abgibt, kann man die Öffentlichkeit nutzen, um auf die eigene Position aufmerksam zu machen“, betont er. Um die Arbeit noch weiter voranzubringen, bräuchten sie mehr Ressourcen, insbesondere für Schulungen, sagt Danner.

Pharmaunternehmen: Zulassung beschleunigen

Dr. Martin Vogel, Janssen-Cilag (© pag, Nohlen)
Dr. Martin Vogel, Leiter der Abteilung Solide Tumore bei Janssen-Cilag, stellt die internationale Dimension der Thematik dar. „Es gibt zwar im wesentlichen nur drei große Zulassungsbehörden weltweit, aber wenn es um die Bewertung des medizinischen Nutzens geht, dann sind damit Organisationen in vielen Ländern beschäftigt“, sagt Vogel. Die Vorstellungen, was der Mehrwert eines Medikaments bedeutet, gingen zum Teil jedoch stark auseinander. „Das alles in einer Studie zu berücksichtigen, ist für die Hersteller nicht einfach“, konstatiert Vogel. Unternehmen würden immer häufiger Patienten in die Prozesse einbinden, allerdings hätten viele ihren Hauptsitz nicht in Deutschland und würden deswegen nicht hier, sondern in anderen Ländern Betroffene beteiligen.

In den letzten Jahren seien viele neue Wirkstoffe entwickelt worden, aber es bestehe weiterhin ein großer Bedarf an neuen Medikamenten, gerade auch bei Krebs. Für die Pharmaunternehmen sei es ein Anliegen, innovative Medikamente möglichst früh zuzulassen. Bei der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA seien 44 Prozent der Innovationen im vergangenen Jahr mit beschleunigten Verfahren zugelassen worden. „Die Behörden haben den Need erkannt, den Zulassungsprozess für Medikamente bei schweren Erkrankungen zu beschleunigen“, so der Experte. Das Problem sei, dass die staatlichen Behörden, die im Nachgang den medizinischen Zusatznutzen bewerten, diesen Weg nur eingeschränkt mitgehen.

Erstattungspreis: Deutschland wichtiges Referenzland

Dr. Olivier Flückiger, Roche Pharma (© pag, Nohlen)
Der Head of Strategy von Roche Pharma, Dr. Olivier Flückiger, beleuchtet die Preisverhandlungen zwischen dem GKV-Spitzenverband und dem Pharma-Unternehmen nach Abschluss der Nutzenbewertung durch den G-BA. Sie fänden im Gebäude des GKV-Spitzenverbandes statt, „ein Heimvorteil“, sagt Flückiger. Je fünf Verhandler von jeder Seite träfen zu vier Gesprächsrunden zusammen. Wenn es zu keiner Einigung komme, werde die Schiedsstelle angerufen, bei der dann auch Patienten beteiligt seien. Grundlage für die Preisverhandlung sei der attestierte Zusatznutzen: Es gehe um den „Versuch der Monetarisierung des Zusatznutzens“, also dem Zusatznutzen den richtigen Geldwert zuzusprechen. Entscheidende Rolle in den Preisverhandlungen spielten die Kosten der Vergleichstherapie, sie bildeten den Preisanker. Wenn dieser ein kostengünstiges Generikum sei, sei es sehr schwierig für die Innovation einen angemessenen Preis zu erzielen. Einfließen würden auch die Preise, die das Medikament in 15 anderen europäischen Ländern erziele – der Länderkorb. Oft stehe andernorts allerdings noch gar kein Preis fest, weil das Bewertungsverfahren noch nicht abgeschlossen sei. Weitere Faktoren wie Einstellung der Kassen zu dem Produkt, Reputation des Herstellers oder die Bedeutung der Krankheiten spielten auch in die Verhandlungen mit hinein.

Insgesamt gesehen gingen in Deutschland die Arzneimittelpreise nach unten, resümiert Flückiger. „Der gesetzliche Auftrag ans AMNOG, die Preise zu reduzieren, der ist gelungen“, betont er. Die Entwicklung in Deutschland hätte allerdings globale Auswirkungen, denn viele Staaten würden ihren Preis an der Bundesrepublik ausrichten: Einer Studie zufolge referenzierten 94 Länder weltweit direkt oder indirekt auf die Preise von Präparaten hierzulande. „Das, was hier in Deutschland passiert, hat unheimliche Bedeutung für ein pharmazeutisches Unternehmen.“

AMNOG verunsichert Ärzte bei ihren Verordnungen

Dr. Gerhard Nitz, Dierks + Bohle Rechtsanwälte (© pag, Nohlen)
Der Anwalt und Medizinrechtler Dr. Gerhard Nitz geht der Frage nach, warum manche Produkte, obwohl sie im Markt sind, nicht bei den Patienten ankommen. Kassenpatienten hätten einen Anspruch auf den allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse. Allerdings müssten die Leistungen wirtschaftlich sein, das heißt bei zwei gleichwertigen Therapien müsse der Arzt das kostengünstigere verschreiben. Ärzte gäben häufig vor, ihr Budget sei erschöpft. „Das ist nicht richtig“, sagt Nitz. „Es gibt kein Budget.“ Es gebe Richtgrößen, die die Verordnungen eines Arztes an den durchschnittlichen Kosten der Verordnungen aller Ärzte seiner Fachgruppe messen. Bei Überschreitung der Richtgrößen könnten Mediziner in eine Wirtschaftlichkeitsprüfung kommen. Diese Richtgrößenprüfungen würden jetzt allerdings abgeschafft, so Nitz. Ab 2017 werde das ärztliche Verordnungsverhalten auf regionaler Ebene geprüft. Gegenwärtig diskutierten auf Landesebene die Kassenärztlichen Vereinigungen und die Krankenkassen, nach welchen Methoden die Prüfung umgesetzt wird. In den Vereinbarungen würden unter anderem Quoten für Generika in einzelnen Verordnungssegmenten festgelegt, zum Beispiel bei Rheuma-Präparaten. Falls ein Haus- oder Facharzt weniger als die festgelegte Quote an Generika verschreibt, könne er in ein Regressverfahren kommen, erläutert der Anwalt.

Zudem führe das AMNOG-Verfahren mit seiner Mischpreisbildung zu weiteren Unsicherheiten. Die Verordnung eines Arzneimittels an einen Patienten, der zu einer Subgruppe gehört, der der G-BA keinen Zusatznutzen bescheinigt hat, wird als unwirtschaftlich angesehen. Denn mit einer gleichwertigen Therapie könne die Behandlung kostengünstiger erfolgen. „Das ist ein bisschen perfide“, sagt Nitz. Die Kassen haben durch die Einbeziehung der Subgruppen, bei denen das Medikament keinen Zusatznutzen hat, den Preis heruntergehandelt, ohne dass es dann dort eingesetzt werden kann. „Aus meiner Sicht ist es rechtlich eindeutig, dass der Erstattungsbetrag die Wirtschaftlichkeit über alle Populationen herstellt“, betont er. Aber die Krankenkassen sähen das anders.

Epilepsie: Betroffene sind angewiesen auf bestimmte Mittel

Klaus Göcke, Deutsche Epilepsie Vereinigung (© pag, Nohlen)
Am Beispiel der Epilepsie erläutert Klaus Göcke, was es für Patienten heißt, wenn Pharmaunternehmen aufgrund einer schlechten Bewertung im AMNOG-Verfahren sich für den Weg des „opt out“ entscheiden, also ihr Medikament dem deutschen Markt nicht mehr zur Verfügung stellen. Dies sei bei zwei Epilepsie-Medikamenten der Fall gewesen, erläutert Göcke, der als Patientenvertreter im G-BA beteiligt ist. Die Krankheit Epilepsie, eine chronische Erkrankung des Nervensystems, sei sehr schwer behandelbar. Oft dauere es ein bis zwei Jahre, bis für die Betroffenen das richtige Mittel in der richtigen Dosierung gefunden werde, damit sie keine Anfälle mehr erleiden. Ärzte könnten nicht im Voraus sagen, welches Präparat bei welchem Betroffenen wie wirke. Deswegen bezeichnet es Göcke als „zynisch“, wenn der GKV-Spitzenverband mitteilt, für die „Versorgung der Patienten sei es unerheblich“, wenn bei einer Innovation kein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie belegt sei und das Medikament im Anschluss vom Markt genommen werde. Für viele Patienten gebe es keine Alternativen, sie seien auf ein bestimmtes Arzneimittel angewiesen.


Präsentationen von der Veranstaltung im PDF-Format zum Herunterladen:





Programm der Veranstaltung
Terminhinweise

Permanent aktualisierte Ankündigungen von Veranstaltungen, die für Patienten relevant sind.

zum Beispiel: "Sind Ultraschalluntersuchungen in der Schwangerschaft gefährlich?", am 24.04.2019
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Cover Das ist Krebs

"Das ist Krebs. Ein Buch für Kinder über die Krankheit Krebs" von Esther Tulodetzki
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