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15. Mai 2018

Ethikrat nimmt seltene Erkrankungen in den Blick

 
Allein in Deutschland leben etwa vier Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung – Anlass genug für den Deutschen Ethikrat, die Situation der Erkrankten und ihrer Angehörigen in den Blick zu nehmen und darüber zu diskutieren, wie ihre Bedürfnisse im Gesundheitswesen besser berücksichtigt werden können.

Prof. Peter Dabrock, Vorsitzender des Deutschen Ethikrates (© Deutscher Ethikrat/Reiner Zensen)
„Die Herausforderung besteht darin, effektiv und gerecht alle Menschen mit ihren komplexen seltenen Krankheiten zu unterstützen und ihnen adäquate Therapien und Symptombehandlungen zukommen zu lassen", sagt der Vorsitzende des Ethikrates, Peter Dabrock. Ratsmitglied Stephan Kruip, selbst von einer seltenen Erkrankung betroffen, schildert die Schwierigkeiten, mit denen Menschen mit seltenen Erkrankungen konfrontiert sind: „Die Diagnose wird oft falsch, verspätet oder gar nicht gestellt“, sagt er. „Oft erfordert es eine Odyssee von Arztbesuchen.“ Für die meisten Erkrankungen gebe es keine Therapien und keine Aussicht auf Heilung. Eine gemeinsame Anstrengung sei erforderlich, um zu verhindern, dass Kinder an diesen Krankheiten sterben, und um die Lebensqualität und das sozioökonomische Potenzial der Erkrankten zu erhalten. „Die ethische Herausforderung ist der Ausgleich zwischen den berechtigten Ansprüchen der Menschen mit seltenen Erkrankungen auf eine ausreichende Versorgung einerseits und den strukturellen und ökonomischen
Stephan Kruip, Mitglied des Deutschen Ethikrates (© Deutscher Ethikrat/Reiner Zensen)
Begrenzungen des Gesundheitswesens andererseits“, grenzt Kruip den Fokus der Veranstaltung ein. Die Europäische Union habe festgestellt, dass Menschen mit seltenen Erkrankungen den Anspruch auf die gleiche Qualität einer Therapie haben wie andere Menschen. Allerdings könne die gleiche Qualität nur mit sehr viel Aufwand bereitgestellt werden, so Kruip. Viele Mitglieder einer gesetzlichen Krankenkasse müssten demnach ihren Beitrag ausschließlich dafür hergeben, dass ein Patient mit einer seltenen Erkrankung behandelt werden kann. Dazu brauche es interdisziplinäre Teams, mehr Aufwand für den Erfahrungsaustausch von Ärzten national und international und auch mehr Aufwand für die Forschung.

Was sind seltene Erkrankungen?
Eine Erkrankung gilt als selten, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen davon betroffen sind. Menschen mit einer seltenen Erkrankung sehen sich mit einer Vielzahl von Problemen konfrontiert: falsche oder verspätete Diagnosestellung, Mangel an Information und praktischer Unterstützung im Alltag, psychische Belastung durch die Isolation und eine schlechte Versorgung mit qualifizierten Facheinrichtungen. Strukturelle, medizinische und ökonomische Gründe erschweren sowohl die medizinische Versorgung der Betroffenen als auch die Forschung zur Verbesserung von Diagnose und Therapie.


Versorgung seltener Erkrankungen – eine Herausforderung?

Dr. Antje Behring vom Gemeinsamen Bundesausschuss (© Deutscher Ethikrat/Reiner Zensen)
Antje Behring vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) stellt die Regularien vor, auf deren Grundlage der G-BA über die Erstattung der Kosten für die Behandlung von seltenen Erkrankungen entscheidet. Arzneimitteln für seltene Erkrankungen, sogenannten Orphan Drugs, garantiere der Gesetzgeber einen positiven Zusatznutzen, solange der Umsatz des Arzneimittels mit der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) in den letzten zwölf Monaten einen Betrag von 50 Millionen Euro nicht übersteigt. Bis Ende 2017 habe der G-BA knapp 50 Nutzenbewertungen für Orphan Drugs durchgeführt. Behring konstatiert einen starken Anstieg der Jahrestherapiekosten. Ihrer Ansicht fehlten bei Orphan Drugs „Leitplanken“ oder „Obergrenzen“ für Preise. „An dieser Stelle muss deutlich nachgebessert werden“, sagt sie. Bering weist außerdem darauf hin, dass seltene Erkrankungen auch bei der ambulanten spezialfachärztlichen Versorgung (ASV) berücksichtigt werden. Sie regt an, den Nutzen dieser Versorgungsform für die Diagnostik und Behandlung seltener Erkrankungen empirisch zu untersuchen. Allerdings sei derzeitig die Anzahl der im Rahmen der ASV behandelten Patienten mit seltenen Erkrankungen vergleichsweise gering.

Fairer Prozess zur Abwägung der Interessen

Prof. Daniel Strech von der Medizinischen Hochschule Hannover (© Deutscher Ethikrat/Reiner Zensen)
Prof. Daniel Strech von der Medizinischen Hochschule Hannover fokussiert auf die ethischen Herausforderungen rund um seltene Erkrankungen. „Ein großes Thema aus ethischer Perspektive ist das Thema Allokation“, sagt der Medizinethiker. Es bestehe zwar breiter Konsens darüber, dass eine solidarische Gesellschaft allen Mitgliedern eine faire Chance auf Behandlung einräumen müsse, sagt er. Allerdings seien die verfügbaren Ressourcen wie Geld, Personal und Zeit für die medizinische Versorgung begrenzt. Die Empfehlung aus der Ethik sei, die verschiedenen Interessen und Argumente in einem fairen Prozess abzuwägen. „Wir sollten uns Priorisierungskriterien überlegen, die wir alle konsentieren können“, betont Strech. In der Regel würden dazu der medizinische Nutzen, die Kosteneffektivität und die medizinische Bedürftigkeit herangezogen. Dazu brauche es ein faires, transparentes Verfahren, das Partizipation ermögliche und die bestverfügbare Transparenz einbeziehe. Der Arzt und Philosoph hat untersucht, ob diese Regeln beim Nationalen Aktionsplan für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) eingehalten wurden. Er konnte allerdings keine Informationen dazu finden, wie die 52 Maßnahmen des Plans vereinbart und priorisiert wurden, auf welcher Evidenz sie beruhen und ob es andere Vorschläge gegeben hat, die nicht berücksichtigt wurden.

Nach welchen Prinzipien werden Forschungsgelder vergeben?

(© Deutscher Ethikrat/Reiner Zensen)
Die ethischen Prinzipien lassen sich laut Strech genauso auf die Forschungsförderung anwenden. Seit 2003 habe das Bundesministerium für Bildung und Forschung über 134 Millionen Euro zur Aufklärung wichtiger Fragen zu seltenen Erkrankungen finanziert. „Aber ob es ein konkretes Allokationsgespräch gab, wo man sagen würde: Dieses Budget ist das, was wir nach Abwägen von Pro und Contra über die nächsten 15 Jahre zur Verfügung stellen, das wissen wir nicht“, konstatiert er. „Wir kennen nur diese Zahl, aber nicht, wie man zu dieser Zahl gekommen ist. Gab es vielleicht eine Art von Binnenallokation? Wurden bestimmte seltene Erkrankungen eher beforscht und priorisiert oder nicht? Dazu haben wir keine Transparenz.“ Strech hinterfragt außerdem die Anreize, die gesetzt werden, damit private Unternehmen in Medikamente gegen seltene Erkrankungen investieren. Einfachere Regelungen wie „Orphan Drug Regulations“ der Europäischen Arzneimittelbehörde seien wünschenswert, heißen „aber in letzter Konsequenz, dass wir akzeptieren, weniger robuste, weniger glaubwürde Studien zu haben, bevor es zu einer Marktzulassung kommt“. Das könne für Patienten auch schädlich sein.

NAMSE-Maßnahmen umsetzen

Podiumsdiskussion: Jörg Richstein, Dr. Antje Behring, Prof. Elisabeth Steinhagen-Thiessen, Prof. Daniel Strech, Dr. Sabine Sydow (v.l.) (© Deutscher Ethikrat/Reiner Zensen)
In der anschließenden Diskussion betont Dr. Sabine Sydow vom vfa bio, der Interessengruppe Biotechnologie im Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa), dass seit dem Jahr 2000 Pharma- und Biotechfirmen in der Europäischen Union 145 Medikamente gegen seltene Erkrankungen zur Zulassung gebracht hätten. „Diese Orphan Drugs bieten den betroffenen Patienten meist erstmalig überhaupt eine therapeutische Option und ermöglichen es ihnen, trotz oder auch mit ihrer Erkrankung länger oder zumindest besser zu leben“, sagt die Biologin. Als Beispiel nennt sie die Stoffwechsel-Erkrankung Morbus Pompe. Betroffene Kinder seien ohne Therapie oft im ersten Lebensjahr gestorben, bis 2006 ein Orphan Drug zugelassen wurde. „Inzwischen werden die Kinder mindestens 14 Jahre alt“, berichtet Sydow. „In Zukunft werden wir hoffentlich noch höhere Zahlen sehen.“ Derzeit würden rund 1.800 Projekte für weitere Orphan Drugs bearbeitet – viermal mehr als vor zehn Jahren. Die Kosten für Medikamente für seltene Erkrankungen seien mit 3,7 Prozent aller Ausgaben der GKV für Arzneimittel 2017 nicht besonders hoch gewesen. Sydow unterstreicht, dass es für alle Beteiligte „noch extrem viel“ zu tun gebe. Verbessert werden müssten Diagnostik und Versorgung, dazu seien spezialisierte Zentren erforderlich. Um die im Aktionsplan vereinbarten Maßnahmen umzusetzen, brauche es außerdem dauerhaft eine NAMSE-Struktur mit Experten aus allen Bereichen.

Jörg Richstein, Vorsitzender der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE), hebt hervor, wie dringend Menschen mit seltenen Erkrankungen eine schnelle Diagnose und richtige Versorgung benötigen. „Die individuelle Seltenheit der Erkrankungen stellt ein solidarisches Gesundheitssystem ohne Zweifel vor große Herausforderungen“, sagt er. „Diese aber nicht anzunehmen, widerspräche dem Grundgedanken einer Solidargemeinschaft.“ Die im NAMSE beschriebenen Maßnahmen müssen konsequent umgesetzt und weiterentwickelt werden und dürfen keinesfalls durch partikuläre Interessen verhindert werden.

Weitere Informationen zur Veranstaltung:

http://www.ethikrat.org/veranstaltungen/forum-bioethik/gar-nicht-so-selten.

Wer mehr wissen möchte:

Terminhinweise

Permanent aktualisierte Ankündigungen von Veranstaltungen, die für Patienten relevant sind.

zum Beispiel: „Faszination Arzneimittelforschung“ am 29.05.2018 in Dortmund
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Digitorial

Literaturtipps
Cover Werrelmann

"Stellen Sie sich nicht so an!“ Meine Odyssee durch das deutsche Gesundheitssystem" von Lioba Werrelmann
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