Drucken

Klinische Studien: Patienten als Partner

Beim Zusammenspiel von Patienten, Ärzten und Pharmaunternehmen in klinischen Studien gibt es noch Verbesserungspotenzial. Was konkret für eine Optimierung der Prozesse getan werden kann, diskutierten rund 80 Experten auf dem Round Table des Verbandes der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) am 20. Juni in Berlin mit Patienten-Selbsthilfegruppen.

Birgit FischerIn ihrer Begrüßung betonte vfa-Geschäftsführerin Birgit Fischer, das Thema klinische Studien zeige, wie wichtig die Zusammenarbeit von Patientenorganisationen und Pharma-Unternehmen sei. Klinische Studien seien die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten, in ihnen würden Innovationen erprobt, Ärzte und Unternehmen lernten dabei, wie neue Therapien gehandhabt werden müssten. Für Patienten böten sie eine Möglichkeit, sehr früh an einer besseren Behandlung teilzunehmen. „Wir, die forschenden Pharma-Unternehmen, sind auf Ihre Expertise angewiesen“, wandte sich Fischer an die Vertreter der Patientenorganisationen. „Und zwar nicht nur um Krankheiten besser zu verstehen, sondern auch wenn es darum geht, wie die künftige Forschung aussehen kann und an welchen Themen weiter gearbeitet werden muss.“ Moderator Wolfgang van den Bergh, Chefredakteur der Ärztezeitung, ging in seiner Einführung auf die mediale Begleitung von klinischen Studien ein und merkte selbstkritisch an, dass manchmal das Für und Wider bei derartigen Prüfungen nicht richtig abgebildet werde. Dies liege nicht zuletzt daran, dass das Thema sehr vielschichtig und die Daten teilweise intransparent seien.

Deutschland liegt auf Platz zwei bei klinischen Studien

Dr. Siegfried Throm„Klinische Studien sind ein extrem komplexes Thema“, betonte auch Dr. Siegfried Throm, Geschäftsführer für Forschung, Entwicklung und Innovation beim vfa. Es gehe dabei von der Genehmigung des Prüfplans durch die Zulassungsbehörden, über die Testung mit gesunden Probanden in der Phase I und die Galenik, in der die Darreichungsform festgelegt werde, bis zur Phase II, in der die Verträglichkeit der Substanz mit wenigen Kranken geprüft werde. Darauf folge mit der Phase III eine randomisierte, doppelblinde klinische Studie mit vielen Kranken, in der Wirksamkeit, Verträglichkeit und Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten geprüft werde. Von 5.000 bis 10.000 Substanzen, die getestet würden, schaffe es nach 13 Jahren nur eine bis zur Zulassung, erläuterte Throm. Deutschland sei weiterhin eine sehr bedeutende Apotheke der Welt, geforscht würde hierzulande insbesondere zu den Krankheiten Alzheimer, Krebs, Schmerzen, Diabetes und Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Von den 45 Mitgliedsfirmen des vfa würden 35 klinische Forschung in der Bundesrepublik betreiben. Mit 715 von der Industrie durchgeführten Studien im Jahr 2012 habe Deutschland weltweit auf Platz 2 gelegen, hinter den USA (2.590) und vor Großbritannien (566). In den Markt eingeführt wurden 2013 27 neue Substanzen.

Arzneimittelsicherheit ist oberstes Gebot

Dr. Elizabeth StorzDr. Elizabeth Storz von Takeda Pharma beleuchtete das Thema der Arzneimittelsicherheit. Diese sei während der ganzen Laufzeit eines Medikamentes immer präsent, bei allen Phasen der klinischen Prüfung und auch nach der Zulassung. Dabei gehe es darum, Nebenwirkungen von Arzneimitteln aufzudecken, zu bewerten, zu verstehen und vorzubeugen. Der Nutzen eines Medikaments müsse immer größer als das Risiko sein. Für die Arzneimittelsicherheit in klinischen Prüfungen gebe es umfangreiche internationale und nationale Vorgaben. So unter anderem die International Conference on Harmonisation (ICH) zwischen der Europäischen Union, den USA und Japan sowie das Arzneimittelgesetz (AMG). Prüfärzte müssten eine Nebenwirkung – je nach Schweregrad – innerhalb von bestimmten Fristen an den Hersteller, beteiligte Ethikkommissionen und die Bundesoberbehörden melden. Auch die Pharma-Industrie habe die Pflicht, unerwünschte Ereignisse zu dokumentieren und zu übermitteln. Patienten könnten Nebenwirkungen inzwischen auch direkt an die Hersteller oder auf Online-Portalen der Zulassungsbehörden melden, ihre Berichte seien denen der Ärzte absolut gleichgestellt. „Das ist richtig so, denn nur Sie als Betroffene können wirklich gut einschätzen, was bei Ihnen aufgetreten ist“, hob Storz hervor. „Deshalb möchte ich an Sie appellieren: Melden Sie Nebenwirkungen auf jeden Fall!“

Prüfärzte haben eine Aufklärungspflicht

Dr. Ingrid KlingmannDie ärztliche Sichtweise auf klinische Studien brachte Dr. Ingrid Klingmann, Vorsitzende des European Forum for Good Clinical Practice, in die Veranstaltung ein. Die Aufgabe der Mediziner sei es, die Gesundheit, die Sicherheit, die Würde, das Recht auf Selbstbestimmung und die Vertraulichkeit der Daten der Teilnehmer an klinischen Studien zu gewährleisten. Dies gehe u.a. aus der Deklaration von Helsinki hervor. Die Prüfärzte hätten die Pflicht, die Probanden über die Studie aufzuklären und für jeden einzelnen das Nutzen-Risiko-Verhältnis abzuwägen. Die enge Zusammenarbeit zwischen Arzt und Patient sei die Basis für eine gute klinische Prüfung, der Patient solle sich als Partner des Arztes verstehen. Die Betroffenen könnten großen Einfluss auf die Forschung nehmen: „Sie haben die Informationen, Sie wissen, wie das ist, wenn man mit der Krankheit lebt“, betonte die Ärztin. Patientenorganisationen könnten zum Gelingen von Studien beitragen, indem sie zum Beispiel Aufklärungsschriften auf ihre Verständlichkeit überprüften. Sie könnten auch Einfluss auf den Aufbau von Studien nehmen und beurteilen, ob die Rahmenbedingungen akzeptabel seien. Eine weitere Möglichkeit sei, die Prüfzentren bei der Rekrutierung zu unterstützen und Betroffene auf laufende Prüfungen aufmerksam zu machen. Langfristig sei es auch möglich, selbst Studien zu initiieren.

Keine Studie ohne Zustimmung der Ethikkommission

Prof. Dr. Jörg HasfordProf. Dr. Jörg Hasford, Vorsitzender des Arbeitskreises Medizinischer Ethikkommissionen, beleuchtete die Rolle der Ethikkommissionen in klinischen Prüfungen. Alle derartigen Studien benötigten eine „zustimmende Bewertung“ durch das zuständige Gremium. Die Verfahrensabläufe seien im Arzneimittelgesetz sehr detailliert geregelt. Die Aufgabe der Kommissionen sei es, Prüfplan und Nutzen-Risiko-Bewertung, die Aufklärungsunterlagen, die Qualifikation der Prüfer und die Eignung der Ärzte sowie die Versicherungen kontrollieren. Der Professor für Medizinische Informationsverarbeitung, Biometrie und Epidemiologie an der Universität München betonte, dass bei über 90 Prozent der eingereichten Anträge Verbesserungen erreicht würden, insbesondere bei den Aufklärungsmaterialien und bei dem Teilnehmerschutz, zum Beispiel durch strengere Ausschlusskriterien und durch eine intensivere Nachbeobachtung. Die neue Verordnung der Europäischen Union zu klinischen Studien sehe zudem verbindlich vor, dass die Position von Patientenverbänden in den Stellungnahmen der Ethikkommissionen berücksichtigt werde. Dies sei eine neue Herausforderung, sagte Hasford, dazu werde der Arbeitskreis das Gespräch mit den Patienten und ihren Organisationen suchen. Insgesamt, so der Medizinethiker, „ist das erreichte Schutzniveau für die Teilnehmer an klinischen Prüfungen in Deutschland meines Erachtens sehr hoch. Sehr gravierende Zwischenfälle scheinen definitiv in Deutschland nicht aufzutreten.“

Proband: Studienteilnahme hilft auch anderen

Simon Meyer-GreveIm Anschluss berichtete Simon Meyer-Greve von seinen Erfahrungen. Der 24-jährige Student hat bisher an zwei klinischen Prüfungen teilgenommen, einmal als Kind im Alter von zehn Jahren und zuletzt als Erwachsener vor zwei Jahren. Meyer-Greve leidet an Mukoviszidose, einer genetisch vererbten Stoffwechselerkrankung, die sämtliche Drüsen im Körper betrifft und vor allem Auswirkungen auf die Lunge und das Verdauungssystem hat. Bei der Studie im Kindesalter hatten noch die Eltern die Entscheidung getroffen. Bei seiner zweiten Teilnahme wurde er von seinem betreuenden Arzt angesprochen, zu dem er ein enges Vertrauensverhältnis hat. „Ich habe relativ blind meinen Arzt vertraut und mich nicht noch groß darüber hinaus informiert“, sagte Meyer-Greve. Der Aufwand für die Studie war nicht sehr groß, die Klinikbesuche waren weitestgehend in die normale Behandlung integriert. Er musste täglich zwei zusätzliche Tabletten nehmen. „Da ich sowieso 30 Tabletten am Tag nehme, fiel das nicht groß ins Gewicht“, sagte er. In der Rückschau war die Teilnahme an der Studie für ihn eine positive Erfahrung. Das Medikament schlug gut an und er nehme es weiter. „Ich kann die Teilnahme an Studien unter ähnlichen Bedingungen empfehlen, allerdings nur in einem vertrauten Rahmen“, betonte Meyer-Greve. Er habe einen relativ leichten Krankheitsverlauf, das verdanke er zum großen Teil der Medizin und den Personen, die sich vorher für Studien bereitgestellt haben. „Ich wollte auch etwas zurückgeben“, sagte er. „Ich wusste immer, dass ich relativ Glück gehabt habe. Ich empfinde ein bisschen die Pflicht, an Studien teilzunehmen und dadurch auch zu helfen, dass neue Medikamente entwickelt werden. Und das kommt dann auch wieder mir zu Gute.“

Patientenvereinigungen können selbst Studien ins Leben rufen

Magdalene KaminskiÜber die Forschungsaktivitäten der Deutschen Parkinson Vereinigung (dPV) berichtete deren Bundesvorsitzende Magdalene Kaminski. Die Vereinigung beteilige sich auf mehreren Ebenen an der Forschung. Zum einen rufe sie ihre Mitglieder auf, sich an klinischen Prüfungen der Pharma-Industrie zu beteiligen. „Die Teilnahme an klinischen Studien ist wichtig, um Fortschritte bei neuen Behandlungen zu erzielen und letztlich die Heilung von der Parkinsonschen Krankheit zu erwirken“, unterstrich Kaminski. Außerdem unterstütze die dPV Forschungsprojekte, die zeitnah helfen könnten, die Erkrankung zu bewältigen. Dazu habe die Vereinigung im Jahre 2000 eine Stiftung gegründet, bei der monatlich Anträge auf Förderung eingingen. Darüber hinaus rufe die dPV auch selbst klinische Studien ins Leben, der Schwerpunkt liege hier im Bereich Bewegung. Ein Beispiel sei die sogenannte BIG Compact Studie, bei der ein gezieltes Bewegungstraining mit Parkinson-Patienten getestet wurde. Das Ergebnis: Ein vierwöchiges Intensivtraining hatte einen langanhaltenden, positiven Effekt. „Leider konnte der Gemeinsame Bundesausschuss sich noch nicht entschließen, die BIG-Methode in den Heilmittel-Katalog aufzunehmen“, bedauerte Kaminski. „Wir kämpfen noch.“ Die Sponsoren seien keine Firmen, sondern die Mitglieder, erläuterte die dPV-Vertreterin. Zwei Mal im Jahr gebe es einen Spendenaufruf. Kaminski: „Wir haben den Eindruck, dass Parkinson-Patienten sehr wohl daran interessiert sind, dass nicht nur ihnen geholfen wird, sondern auch der nachfolgenden Generation.“

Patienten sind „Stakeholder im Gesundheitsmarkt“

Dr. Annette MundDen Handlungsbedarf aus Sicht der Patienten stellte Dr. Annette Mund vom Kindernetzwerk dar. Sie wies daraufhin, dass es bei klinischen Studien sehr viele Beteiligte gebe: Forscher, Geldgeber, Ärzte, Patienten, Auswerter der Studien und weitere. Jeder habe eine andere Erwartung an eine klinische Prüfung. „So ist es nicht erstaunlich, dass es immer wieder Unstimmigkeiten darüber gibt, was eine klinische Studie leisten soll“, sagte Mund. Deswegen müssten alle an dem Prozess Beteiligte ihre Wahrnehmung schärfen und die Betroffenen in den Mittelpunkt rücken. Wichtig sei, Patienten und ihre Vertreter in den gesamten Ablauf der Studie einzubinden. Alle Informationen zu einer Prüfung, einschließlich der Ergebnisse, müssten transparent und zugänglich sein. Patienten sollten erkennen, „dass sie ein Stakeholder im Gesundheitsmarkt sind“. Doch dazu müssten sie auch Bescheid wissen, wie ein Markt funktioniere, wo welche Prioritäten gesetzt würden. „Wir müssen verstehen, wie wir uns positionieren können in diesem Markt. Wenn wir uns gut positionieren, werden wir auch jede Menge erreichen können. Dann werden wir auch Forschung in unserem Interesse ermöglichen können“, appellierte Mund an die Patienten. Sie sollten sich einbringen, Nutzen-Risiken abwägen und dementsprechend handeln.

Fazit: Alle Akteure, die an Studien beteiligt sind, müssen an sich arbeiten

In ihrem Fazit hob vfa-Geschäftsführerin Fischer hervor, dass es für die Pharma-Industrie zwingend sei, die Patienten mit einzubinden. Doch das Zusammenspiel klappe an manchen Stellen noch nicht richtig. Das sei aber eine Frage der Zeit und der weiteren Entwicklung. Ob Patienten, Ärzte oder die Pharma-Industrie, jeder spiele seine Rolle. Aber jeder müsse auch an sich arbeiten: Die Patienten müssten selbstbewusster werden, die Ärzte mehr auf die Betroffenen eingehen und die Industrie offener und transparenter werden. „Die Komplexität kann man nur dadurch auflösen, dass jeder aus seinem Bereich berichtet, was ihm wichtig und wesentlich ist, um dann die Gemeinsamkeiten herauszufiltern, an denen man dann gemeinsam arbeiten kann“, zeigte Fischer den Weg für die Zukunft auf.

Eine Galerie mit Bildern zur Veranstaltung finden Sie HIER.