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15. November 2016

Gesetzliche Änderungen noch ohne Wirkung

 
Wie entwickeln sich Arzneimittel für Kinder weiter? Um dieses Thema geht es bei einem Workshop, der gemeinsam vom Kindernetzwerk und dem Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) im November 2016 in Frankfurt ausgerichtet wird. Die Teilnehmer kommen zu einem ernüchternden Ergebnis: Die vor zehn Jahren eingeläuteten Änderungen auf EU-Ebene sind noch nicht in der Versorgung angekommen.

Raimund Schmid, Geschäftsführer des Kindernetzwerkes (© pag/Nohlen)
Die Veranstaltung soll beleuchten, welche neuen Entwicklungen es bei Kinderarzneimitteln gibt, wie Kinder- und Jugendmediziner die Versorgungssituation in Klinik und Praxis einschätzen und wie Eltern den Alltag mit ihrem kranken Kind erleben. Diese Intention beschreibt Barbara Haake, Referentin für Patientenzusammenarbeit beim vfa. Im Detail gehe es um klinische Studien mit Kindern, Neuzulassungen von Medikamenten, die Frage von Adhärenz bei Minderjährigen sowie um Arzneimittelinnovationen im Kontext einer ganzheitlichen Betrachtungsweise, ergänzt Raimund Schmid, Geschäftsführer des Kindernetzwerks.

Positiver Trend in der Forschung

Dr. Stefanie Breitenstein, Global Clinical Leader Pediatric Development Bayer Pharma (© pag/Nohlen)
„Bei Arzneimitteln für Kinder ist schon einiges erreicht worden“, sagt Dr. Stefanie Breitenstein, Leiterin Kinderstudien beim pharmazeutischen Unternehmen Bayer, „aber wir haben noch viel vor uns.“ Das Problem: Arzneimittel seien häufig für Kinder gar nicht zugelassen, somit lägen auch keine ausreichenden wissenschaftlichen Daten zur Anwendung bei Minderjährigen vor. Dies gelte insbesondere, je jünger und je kränker ein Kind sei. Daten von Erwachsenen könnten nicht einfach auf Kinder übertragen werden, da Medikamente von jungen Patienten anders verarbeitet würden zum Beispiel durch eine nicht ausgereifte Leber- und Nierenfunktion.

Paradigmenwechsel bei Forschung mit Kindern

Hinsichtlich der Forschung mit Minderjährigen habe es einen Paradigmenwechsel gegeben: „Weg von dem Standpunkt, dass Kinder vor klinischer Forschung geschützt werden, hat sich die Auffassung durchgesetzt, dass Kinder durch klinische Forschung geschützt werden müssen“, sagt Breitenstein. Es gebe diesbezüglich positive Ansätze: Roche Pharma untersuche bei seiner Forschung zu Krebsmedikamenten inzwischen in einem ganz frühen Stadium, ob der Wirkstoff auch bei Kindern wirken könnte, Novartis habe eine große Studie für ein Präparat zu Herzkrankheiten bei Kindern aufgelegt und Bayer teste ein Medikament gegen Thrombose und Lungenembolien.

Noch wenige Neuzulassungen

Dr. Thorsten Ruppert, Seniorreferent Grundsatzfragen Forschung, Entwicklung, Innovation beim vfa (© pag/Nohlen)
Vfa-Referent Dr. Thorsten Ruppert erläutert die Kinderarzneimittelverordnung der Europäischen Union von 2006, mit der die Entwicklung von Arzneimitteln für Kinder gefördert werden soll. Sie schreibt fest, dass Unternehmen, die ein Medikament bei der Europäischen Arzneimittelagentur EMA zulassen wollen, mit dem pädiatrischen Komitee der EMA einen pädiatrischen Prüfplan (PIP) vereinbaren müssen, der sie verpflichtet, die Wirkungsweise des neuen Mittels auch bei Kindern zu untersuchen. Erst danach kann der neuen Arznei eine Zulassung für Erwachsene erteilt werden. „In der Praxis hat sich durchgesetzt, dass mit den Kinderstudien erst nach der Phase II der klinischen Prüfung an Erwachsenen begonnen wird“, erläutert Ruppert. Dann habe sich gezeigt, dass der Wirkstoff wirksam und sicher ist. Unnötige Studien an Kindern würden so vermieden.

Problematisch sei die Situation bei den sogenannten PUMA–Präparaten (Paediatric Use Marketing Authorisation). Das sind Arzneimittel, die bei Erwachsenen bereits angewendet werden und nun ein Zulassungsverfahren für Kinder durchlaufen. Seit 2007 habe es nur drei PUMA-Zulassungen gegeben, berichtet Ruppert. Die Probleme bestünden vor allem darin, dass die Krankenkassen die Mehrkosten für ein solches Produkt nicht bezahlten und somit weiterhin die Erwachsenenzulassung als „Off-Label-Use“ verschrieben würden. Erschwerend käme hinzu, dass die Präparate in Deutschland auch durch die frühe Nutzenbewertung müssten, was hohe Kosten verursache. Ruppert nennt zwei mögliche Lösungsansätze: „Der Zusatznutzen sollte wie bei den Orphan Drugs für seltene Erkrankungen ohne Nachweis anerkannt werden und außerdem müsse sicherstellt sein, dass die für Minderjährige zugelassenen Produkte auch verordnet werden.“

Eiertanz in der Kinderarztpraxis

Barbara Mühlfeld, niedergelassene Kinderärztin in Bad Homburg, Landessprecherin des Berufsverbandes der Kinder- und Jugendärzte in Hessen (© pag/Nohlen)
Barbara Mühlfeld, niedergelassene Kinder- und Jugendärztin, beschreibt die Versorgungsprobleme aus dem Alltag ihrer Arztpraxis mit den Schwerpunkten Allergologie und pädiatrische Pneumologie. Für Mädchen und Jungen gebe es bei vielen Krankheiten wie Asthma keine Medikamente, die gut wirksam, nebenwirkungsarm und einfach zu verabreichen seien. Als Vertragsärztin sei sie zudem dazu verpflichtet, so zu verordnen, dass die Arznei wirtschaftlich, angemessen, nützlich und zugelassen ist. „Häufig gibt es kein Medikament, was alle Bedingungen erfüllt“, erläutert Mühlfeld. Kinderärzte müssten ständig „Off-Label“ verordnen, also jene Medikamente, die für ihre kleinen Patienten nicht zugelassen sind. „Es ist auch für erfahrene Kinderärzte fast immer ein Eiertanz, diese geforderten Bedingungen zu erfüllen“, sagt sie.

Interdisziplinäre Versorgung verbessern

Aber: „Medikamente sind nicht alles“, betont Mühlfeld. Wesentlich sei eine vernetzte, interdisziplinäre Versorgung. Die Eltern müssten gestärkt und unterstützt werden, auch durch Selbsthilfegruppen, das müsse öffentlich finanziert werden. Besonders wichtig sei die Einbeziehung von Kindergärten und Schulen, Lehrer und Erzieher müssten geschult werden. Eine Möglichkeit zur Unterstützung kranker Kinder in der Schule, die jetzt in Hessen getestet werde, seien Schulschwestern. In anderen Ländern gehörten diese längst zum festen Bestandteil des Schulalltags. Bei uns redeten zwar alle über Inklusion, aber kranke Kinder – wie ein Bespiel aus Hessen gezeigt hat – würden in Schulen nur unzureichend versorgt werden können.

Welche Faktoren können die Adhärenz erhöhen?

Dr. Bettina Ulzhöfer, Head Medical Information Merck Serono (© pag/Nohlen)
Mit der Therapietreue von Minderjährigen beschäftigt sich Dr. Bettina Ulzhöfer, Head Medical Information bei Merck Sereno. „Eine gute Adhärenz kann entscheidend für den Therapieerfolg sein“, sagt sie. Studien hätten gezeigt, dass die Adhärenz negativ beeinflusst werde, wenn die jungen Patienten selbst für ihre Therapie verantwortlich seien. Besser funktioniere es, wenn die Eltern die Verantwortung dafür übernähmen. Besonders schwierig sei das Alter der Pubertät. Eine Rolle spiele auch der Leidensdruck: Bei „stillen“ Krankheiten, wie Diabetes mellitus oder Wachstumsstörungen, die keine Schmerzen verursachten, sei die Therapietreue ein größeres Problem als bei anderen Erkrankungen.

Patientenengagement trägt zum Therapieerfolg bei

Dr. Jan de Laffolie, Oberarzt Allgemeine Pädiatrie und Gastroenterologie an der Universitätskinderklinik Gießen (© pag/Nohlen)
Aus der Praxis der Patientenversorgung im Krankenhaus berichtet Dr. Jan de Laffolie, Oberarzt für Allgemeine Pädiatrie und Gastroenterologie an der Universitätskinderklinik Gießen. Er betreut dort minderjährige Patienten mit chronisch entzündlichen Darmerkrankungen. Diese seien von dem Leiden häufig besonders betroffen, mit schwerwiegenden Folgen für ihre weitere Entwicklung. Zur Behandlung gebe es verschiedene Medikamente, unter anderem auch neue Biologika, viele Arzneimittel müssten Off-Label gegeben werden. Geeignet für die Therapie sei auch eine spezielle Ernährung über sechs Wochen. Da sie fürchterlich schmecke, sei die Akzeptanz extrem gering.

De Laffolie berichtet von einer Initiative aus den USA für Kinder mit chronisch entzündlichen Darmerkrankungen. Sie hat Kriterien identifiziert, die entscheidend dafür sind, die Versorgung der Betroffenen zu verbessern. Dazu gehöre neben den medizinischen Dingen wie guten Ärzten, schnelle und korrekte Diagnose sowie optimale Medikamentenversorgung auch die richtige Ernährung, ein Monitoring des Wachstums der Kinder sowie informierte und engagierte Patientenvertreter. Für letzteres hätten sie ein Konzept entwickelt, wie die Minderjährigen bzw. deren Eltern in die Lage versetzt werden können, die Therapie gemeinsam mit dem Arzt zu gestalten. Sie hätten beispielsweise ein Mentoring- und Schulungs-Programm für neue Patienten entwickelt und Qualitätsverbesserungsprojekte angestoßen. „Um das in Deutschland umzusetzen, braucht es Ressourcen: Zeit, Leute, Räume und Geld“, betont de Laffolie.

Weiterführende Links:

  • Die Informationsbroschüre des Verbandes der forschenden Pharmahersteller (vfa) zu Kindern in Klinischen Studien ist hier abrufbar: https://www.vfa.de/de/patienten
  • Der vfa hat eine Liste mit Medikamenten zusammengestellt, die in den letzten Jahren eine Zulassung für Minderjährige oder eine Erweiterung ihres zugelassenen Altersbereichs erhalten haben: https://www.vfa.de/de/arzneimittel-forschung
  • Das pädiatrische Komitee der EMA ist unter folgendem Link zu finden: http://www.ema.europa.eu
  • Das Register für Klinische Studien in Europa ist unter folgender Adresse zu finden: https://www.clinicaltrialsregister.eu/
  • Das Kindernetzwerk hat seinen Internet-Auftritt unter folgender Adresse: http://www.kindernetzwerk.de/de/


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Terminhinweise

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zum Beispiel: "Wie verändert die Digitalisierung den Praxisalltag und Arztberuf?", am 29.03.2019 in Berlin
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"Das ist Krebs. Ein Buch für Kinder über die Krankheit Krebs" von Esther Tulodetzki
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