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Wie kann die Zulassung von Kinderarzneimitteln verbessert werden?

Je jünger Kinder sind, desto weniger zugelassene Arzneimittel gibt es. Ärzte stellt das vor ein Problem. Auf einer Veranstaltung des Bundesverbands der pharmazeutischen Industrie (BPI) wird das Spannungsfeld Zulassung und frühe Nutzenbewertung von Kinderarzneimitteln beleuchtet.

Werden Arzneimittel falsch angewendet, bemerken Patienten dies selbst meist nicht.Laut BPI sind 65 bis 90 Prozent aller in der Pädiatrie verwendeten Medikamente nicht wissenschaftlich für Kinder geprüft. Auf den Kinder-Intensivstationen werden sogar knapp 90 Prozent der kleinen Patienten mit nicht zugelassenen Arzneimitteln behandelt. Die Versorgungssituation sei für Eltern und Patienten oft nicht klar, medizinische Entscheidungen für Ärzte eine Bürde. Die Lösungsvorschläge des BPI: Wenn es um die Zulassung eines bewährten Wirkstoffes für eine Kinderindikation gehe, müsse auch die Evidenz, die auf gut geführten Registern sowie auf Pharmakovigilanz- und Literaturdaten basiert, berücksichtigt werden. Weiterhin müssten „wissenschaftlich weiterentwickelte Methoden zur Übertragung von Evidenz von Erwachsenen auf Kinder“ anerkannt werden – diese sollen helfen, die Zahl der Studien an Kindern zu reduzieren. Zudem müsse laut BPI der Medikamentengebrauch außerhalb der Zulassung (Off-label-Use) systematisch erfasst werden, „um Sicherheitsdaten für später notwendige klinische Prüfungen zu generieren. Daten, die außerhalb von Kliniken bei Kinderärzten erfasst wurden und bei denen die Präferenzen der Patienten einen hohen Stellenwert haben, müssen anerkannt werden“.

Arzt befinde sich in einem Spannungsfeld

PD Dr. Burkhard Rodeck, Generalsekretär der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin (DGKJ)PD Dr. Burkhard Rodeck, Generalsekretär der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin (DGKJ), spricht über Versorgungslücken aus pädiatrischer Sicht, ungedeckten Bedarf, Off-Label-Use und weitere Herausforderungen in der pädiatrischen Versorgung. „Ich verstehe mich als Anwalt des Kindes“, sagt er. Konkret gebe es eine unzureichende Zulassung von modernen neuen Arzneimitteln, die die Behandlung von Erkrankungen bei Kindern effektiver und sicherer machen. Zudem seien fehlende Dosierungsangaben sowie eine fehlende Zulassung schon bekannter Wirkstoffe bei Indikationen im Kindes- und Jugendalter problematisch.

Der behandelnde Arzt befinde sich in einem Spannungsfeld: Entscheidet er sich für den Arzneimittelgebrauch außerhalb der Zulassung, bestehe eventuell keine Erstattungspflicht bei der Krankenkasse. Entscheidet er sich dagegen, behandele er unter Umständen gegen den medizinischen Standard. Rodeck spricht sich für Forschungsförderung von Studien im Kindes- und Jugendalter aus und für die Entwicklung einer Nationalen Forschungsförderungsrichtlinie. Zudem müsse über die Akzeptanz von nicht-interventionellen Studien gesprochen werden. Eine weitere Lösung sei, vorhandene Daten und Erfahrungswissen aus der Behandlung von Kindern neu oder alternativ zu nutzen.

Zur Beurteilung der Off-label-Zulassung gibt es im Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) eine Expertengruppe. Im Bereich Kinder- und Jugendmedizin ist eine Kommission einberufen worden (KAKJ), die auf Anfrage des BfArM ehrenamtlich tätig ist. Beide prüfen im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), in welchen Fällen ein zugelassenes Medikament bei der Behandlung von Krankheiten eingesetzt werden kann, obwohl es für diese Erkrankung noch (keine) Zulassung nach dem Arzneimittelgesetz hat. Laut Rodeck müssen die Kommission und Expertengruppe im operativen Bereich gestärkt werden.

Sind die Bewertungskriterien des G-BA zeitgerecht?

Dr. Claudia Pütz, Geschäftsführerin der Ecker + Ecker Gmbh.Dr. Claudia Pütz, Geschäftsführerin der Ecker + Ecker Gmbh, gibt eine Übersicht über Nutzenbewertungen in pädiatrischen Indikationen. Bisher habe der G-BA 54 Arzneimittel in pädiatrischen Populationen bewertet – mit unterschiedlichem Ergebnis. Die Auswertung werfe die Frage auf, ob die Bewertungskriterien, die der G-BA zugrunde lege, überhaupt erfüllbar und noch zeitgerecht seien. Claudia Pütz hält Anpassungen auf Bewertungs-, Verfahrens- und Preisebene für nötig.