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1. Februar 2018

Seltene Erkrankungen – gar nicht so selten

 
In Deutschland leben fast vier Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung. Von einer einzelnen seltenen Erkrankung sind zwar jeweils nur wenige Patienten betroffen – in ihrer Gesamtheit gibt es die Seltenen jedoch oft. Die Betroffenen haben viele Herausforderungen zu meistern.

(© philidor - Fotolia.com)
„Eine Erkrankung gilt als selten, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Einwohnern in der Europäischen Union an ihr leiden. Experten gehen von 6.000 bis 8.000 verschiedenen seltenen Erkrankungen aus. Sie bilden eine sehr heterogene Gruppe von zumeist komplexen Krankheitsbildern. Gemeinsam ist allen, dass sie meist chronisch verlaufen, mit Invalidität und/oder eingeschränkter Lebenserwartung einhergehen und sich häufig bereits im Kindesalter bemerkbar machen. Etwa 80 Prozent der seltenen Erkrankungen sind genetisch bedingt oder mitbedingt, meist sind sie nicht heilbar.

Seltene Erkrankungen: Informationen fehlen

Da die Zahl der Betroffenen für jede einzelne Erkrankung klein ist und sie weit verstreut voneinander leben, findet ein Austausch über gemeinsame Probleme kaum statt. Das führt zum Gefühl der Isolation. Es mangelt oft an Informationen über Diagnose und Therapie für Patienten, Angehörige sowie Ärzte. Diese Grenzen gilt es zu überwinden, damit sich die Kranken nicht länger als „Waisenkinder der Medizin“ fühlen müssen. Das Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) hat es sich zur Aufgabe gemacht, die Versorgung der Betroffenen zu verbessern. Dazu bündelt es bestehende Initiativen, vernetzt Forscher und Ärzte und führt Informationen für Mediziner und Patienten zusammen. Dem Bündnis gehören das Bundesministerium für Gesundheit, das Bundesministerium für Bildung und Forschung, die Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE) sowie 25 weitere Spitzen- und Dachverbände auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen an.

Orphan Drugs: EU fördert Forschung und Zulassung

Arzneimittel für Patienten mit seltenen Erkrankungen zu entwickeln, stellt alle Beteiligten vor große Schwierigkeiten. Mittlerweile gibt es zwar beachtliche Fortschritte, doch die Mission Orphan Drug (wörtlich: Waisen-Medikamente) bleibt eine Herausforderung. Für die Entwicklung solcher Arzneien fühlte sich lange Zeit niemand so recht zuständig. Das zurückhaltende Engagement der Hersteller lag unter anderem daran, dass die Anreize fehlten: Bei seltenen Krankheiten haben die Pharma-Unternehmen aufgrund des kleinen Marktes kaum Aussicht darauf, dass sich ihre Investition finanziell lohnt. Die Europäische Union fördert daher seit dem Jahr 2000 die Entwicklung von Orphan Drugs.
Unternehmen können für ein Medikament gegen eine seltene Erkrankung lange vor der Zulassung den Orphan Drug-Status beantragen. Wird der Wirkstoff zugelassen, erhält er in der EU eine zehnjährige Marktexklusivität, die unabhängig vom Patentschutz gilt und ähnliche Wettbewerber-Medikamente vom Markt fernhält, solange diese nicht überlegen sind oder einen Versorgungsengpass überwinden helfen. Am Ende des fünften Jahres im Markt kann auf Antrag eines Mitgliedstaats erneut überprüft werden, ob die Voraussetzungen für den Orphan-Status noch gegeben sind. Ist dies nicht mehr der Fall, wird der Status – und damit auch die Marktexklusivität – aufgehoben. Dies ist allerdings bisher noch nicht der Fall gewesen.

Außerdem erlischt das Exklusivrecht sofort, wenn ein anderer Anbieter nachweisen kann, dass sein Arzneimittel sicherer, wirksamer oder hinsichtlich anderer Aspekte therapeutisch überlegen ist. Für kleine Unternehmen bringt der Orphan Drug-Status eine vollständige Befreiung von Gebühren der europäischen Arzneimittelbehörde EMA mit sich, unter anderem eine Gebührenbefreiung bei der Beratung der Entwicklungspläne und später beim Zulassungsantrag. Für Großunternehmen gibt es lediglich teilweise Gebührenermäßigungen.

Weitere Informationen:


Wer mehr wissen möchte:

Terminhinweise

Permanent aktualisierte Ankündigungen von Veranstaltungen, die für Patienten relevant sind.

zum Beispiel: „Faszination Arzneimittelforschung“ am 29.05.2018 in Dortmund
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Literaturtipps
Cover Werrelmann

"Stellen Sie sich nicht so an!“ Meine Odyssee durch das deutsche Gesundheitssystem" von Lioba Werrelmann
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