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Von der Herausforderung, Medikamente gegen seltene Erkrankungen zu entwickeln

Arzneimittel für Patienten mit seltenen Erkrankungen zu entwickeln, stellt alle Beteiligten vor große Schwierigkeiten. Mittlerweile gibt es zwar beachtliche Fortschritte, doch die Mission Orphan Drug bleibt eine Herausforderung.

Schwer zu finanzieren: Arzneimittelforschung für selten auftretende KrankheitenFür die Entwicklung von Orphan Drugs (wörtlich übersetzt: Waisen-Medikamente) fühlte sich lange Zeit niemand so recht zuständig. Das zurückhaltende Engagement der Hersteller lag unter anderem daran, dass die Anreize fehlten: Bei seltenen Krankheiten haben die Pharma-Unternehmen aufgrund des kleinen Marktes kaum Aussicht darauf, dass sich ihr Investment finanziell lohnt. Die Europäische Union (EU) fördert daher seit dem Jahr 2000 Forschungsprojekte mit dem sogenannten Orphan Drug-Status.

Was bedeutet der „Waisen-Status“ konkret?

Unternehmen können für ein Medikament gegen eine seltene Erkrankung lange vor der Zulassung den Orphan-Drug-Status beantragen. Wird der Wirkstoff zugelassen, erhält er in der EU eine zehnjährige Marktexklusivität, die unabhängig vom Patentschutz gilt und ähnliche Wettbewerber-Medikamente vom Markt fern hält, solange diese nicht überlegen sind oder einen Versorgungsengpass überwinden helfen. Am Ende des fünften Jahres im Markt wird überprüft, ob die Voraussetzungen für den Status noch gegeben sind. Tritt die Erkrankung inzwischen bei mehr als fünf von 10.000 EU-Bürgern auf, werden die Vergünstigungen aufgehoben und damit auch die Marktexklusivität gegenüber anderen patentierten Wettbewerber-Präparaten. Außerdem erlischt das Exklusivrecht sofort, wenn ein anderer Anbieter nachweisen kann, dass sein Arzneimittel sicherer, wirksamer oder hinsichtlich anderer Aspekte therapeutisch überlegen ist. Für kleine Unternehmen bringt der Orphan-Drug-Status eine Gebührenbefreiung durch die europäische Zulassungsbehörde EMA bei der Beratung der Entwicklungspläne und später beim Zulassungsantrag. Für Großunternehmen gibt es lediglich Gebührenermäßigungen bei der Beratung.

Messbarer Erfolg

Der Erfolg dieser Maßnahme ist messbar: Gegenwärtig sind in der EU 99 Medikamente mit Orphan-Drug-Status zugelassen. Hinzu kommen 43 Medikamente, die den Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt (Stand November 2017, eine Übersicht finden Sie beim Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa): www.vfa.de/orphans). Weitere rund 1.700 Arzneimittel werden gegenwärtig erprobt, die ebenfalls den Orphan-Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben.

Gibt es eine „Orphanisierung“?

Der Begriff Orphanisierung meint, dass die Arzneimittel-Hersteller aus häufigen Erkrankungen seltene machen, um ihren Produkten eine einfachere Zulassung und Markteinführung zu ermöglichen. Ob es tatsächlich eine Orphanisierung bei neuen Arzneimitteln gibt, ist umstritten. Für die ACHSE (Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen) und den vfa bio handelt es sich um einen Mythos. Der frühere ACHSE-Vorsitzende Dr. Andreas Reimann macht deutlich: „Wir haben kein Orphanisierungsproblem, sondern es fehlen wirksame Therapien für Tausende von seltenen Erkrankungen.“

Orphan Drugs und frühe Nutzenbewertung

Auch in Deutschland wird Medikamenten gegen seltene Erkrankungen eine Sonderrolle eingeräumt – und zwar bei der frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln. Mit dem Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz (AMNOG) hat der Gesetzgeber festgelegt, dass Hersteller für alle Medikamente mit neuen Wirkstoffen sofort bei der Markteinführung Nachweise über den Zusatznutzen gegenüber der Standardtherapie vorlegen müssen. Bei Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen gilt der Zusatznutzen bereits mit der Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss bewertet bei Orphan Drugs lediglich, wie hoch der Zusatznutzen ist. Für den Hersteller hat das den Vorteil, dass er weniger Nachweise und Studien zu seinem Präparat einreichen muss. Dieses Verfahren kommt allerdings nur zur Anwendung, wenn der Umsatz der betreffenden Medikamente in den letzten zwölf Kalendermonaten nicht höher als 50 Millionen Euro war.

Fazit: Mittlerweile existieren einige Anreizsysteme und Fördermöglichkeiten für Orphan Drugs. Diese zeigen Wirkung: Pharmafirmen haben in den vergangenen Jahren verstärkt solche Medikamente entwickelt. Allerdings klafft angesichts der geschätzten 6.000 bis 8.000 seltenen Erkrankungen und der knapp 150 für sie zugelassen Arzneimittel noch immer eine große Lücke. Betroffene können häufig nur in Form eines Off-Label-Use therapiert werden. Darunter versteht man die Verwendung eines zugelassenen Medikaments außerhalb der genehmigten Anwendungsgebiete. Das ist allerdings meistens kompliziert, da Unsicherheiten beim Gebrauch und auch bei der Kostenerstattung bestehen.

Weitere Informationen:

  • Beim vfa gibt es weitere Informationen zum Orphan-Drug-Status. Eine Liste aller zugelassenen Medikamente gegen seltene Krankheiten, deren Orphan-Drug-Status noch gegeben oder bereits abgelaufen ist, findet sich unter: http://www.vfa.de/orphans
  • Die EU will grenzüberschreitende Projekte zu seltenen Erkrankungen fördern. Dieses Forschungsfördernetz heißt ERA-NET. Um die nötige Koordinierungsarbeit zu leisten, wurde die Plattform www.erare.eu gegründet.

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