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13. April 2018

Compassionate Use: Hilfe für Patienten in Not

 
In besonderen Fällen dürfen Ärzte bei Menschen mit schweren Erkrankungen Medikamente einsetzen, die noch nicht zugelassen sind. Doch für solche Ausnahmen hat der Gesetzgeber strenge Regeln aufgestellt – zum Schutz der Patienten.

(© fotolia / Roman_23203)
Bevor ein Hersteller in Deutschland ein neues Medikament auf den Markt bringen darf, muss er insbesondere in umfangreichen klinischen Prüfungen dessen Qualität, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit belegen (lesen Sie dazu auch „So funktionieren klinische Studien“). Von der Durchführung der Studien bis hin zur Zulassung des Arzneimittels vergehen einige Jahre – Zeit, die Menschen mit schweren und bisher nicht behandelbaren Krankheiten oft nicht haben.

Compassionate Use als letzte Chance für Schwerkranke

Aus diesem Grund ermöglicht es das Arzneimittelgesetz, Medikamente in ausgewählten Fällen bereits einzusetzen, bevor die Behörden sie zugelassen haben. Dabei handelt es sich um ein sogenanntes Härtefallprogramm, das in Fachkreisen auch Compassionate Use heißt. Ein Härtefall liegt vor, wenn sich eine Gruppe von Patienten mit einer bestimmten Erkrankung, die zu einer schweren Behinderung führen würde oder lebensbedrohend ist, nicht zufriedenstellend mit einem bereits zugelassenen Arzneimittel behandeln lässt.

Im Rahmen des Compassionate Use können Arzneimittel zum Einsatz kommen, wenn ausreichende Hinweise auf Wirksamkeit und Sicherheit des Mittels vorliegen. Dem entsprechend muss für das Medikament entweder eine klinische Prüfung laufen, oder der Hersteller muss einen Zulassungsantrag bei der Europäischen Arzneimittelbehörde, dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) oder der zuständigen Behörde eines anderen EU-Mitgliedstaats gestellt haben.

Behörden informieren über Härtefallprogramme

Programme dieser Art sind meldepflichtig. Für welche Arzneien und für welche Patienten es solche Programme gibt, listen die Webseiten des BfArM und des Paul-Ehrlich-Instituts (PEI) auf. Für chemisch-synthetische Wirkstoffe ist das BfArM verantwortlich, das PEI kümmert sich um biologische Arzneien wie etwa Impfstoffe und Blutprodukte. Auf den jeweiligen Seiten findet sich auch zu jedem Programm die Kontaktadresse des Pharma-Unternehmens. In Deutschland muss ein Arzneimittelhersteller, der an einem Härtefallprogramm mitwirkt, das betreffende Medikament kostenfrei zur Verfügung stellen. Die Krankenkassen übernehmen die Therapiekosten nicht, da sie nur zugelassene Medikamente erstatten dürfen.

Regelungen sollen Missbrauch vorbeugen

Beim Compassionate Use bestehen für die Anwendung von bisher nicht zugelassenen Arzneimitteln erhebliche rechtliche Erleichterungen, basierend auf der verfassungsrechtlich garantierten Diagnose- und Therapiefreiheit für Ärzte. Diese Möglichkeiten dürfen Firmen jedoch nicht missbrauchen, um damit zur Umgehung gesetzlicher Vorschriften Forschungsvorhaben zu tarnen. Daher sind Härtefallprogramme ausgeschlossen, wenn ein allgemeiner Erkenntnisgewinn für die Wissenschaft im Vordergrund steht. Sie kommen nur in Betracht, wenn es primär darum geht, einem Erkrankten durch seinen behandelnden Arzt eine Therapie zukommen zu lassen, die noch nicht zugelassen ist. Dabei muss der Arzt die Anwendung genau erfassen und das anonymisierte Behandlungsprotokoll dem Hersteller für die wissenschaftliche Auswertung zur Verfügung stellen.

Rechtsgutachten soll offene Fragen klären

Doch haben Patienten einen Anspruch auf ein Härtefallprogramm? Diese Frage hat die „Hilfsstelle für Pfarrer“ umgetrieben, die dazu ein Rechtsgutachten beauftragt hat. Anlass für das Gutachten sind der Initiative zufolge Hilferufe in sozialen Netzwerken und Medienberichte über verzweifelte Eltern, deren Kinder an tödlich verlaufenden seltenen Erkrankungen leiden. Wie die Eltern von Hannah Vogel, die auf der Plattform Change.org eine Petition für ihre Tochter veröffentlichten, die an Neuronaler Ceroid-Lipofuszinose Typ2, kurz NCL2, leidet, eine Erkrankung, die landläufig unter dem Namen Kinderdemenz bekannt ist (siehe Infokasten). In der Petition baten sie die Firma BioMarin, ihrer Tochter ein neues, damals noch nicht zugelassenes Medikament zur Verfügung zu stellen. Nach anfänglichem Zögern hat die Firma ein Härtefallprogramm aufgelegt. Inzwischen ist das Medikament inzwischen zugelassen.

NCL
NCL steht für Neuronale Ceroid-Lipofuszinosen und ist die Bezeichnung für die häufigsten erblichen neurodegenerativen, das heißt Hirnabbau-Erkrankungen des Kindes- und Jugendalters. Etwa eines von 30.000 Kindern ist betroffen. Bei Erkrankten kommt es zu geistigem Abbau, Erblindung, Bewegungsstörungen und epileptischen Anfällen.
Quelle: Die NCL-Gruppe Deutschland


Zurückhaltung der Hersteller

Jurist Prof. Stefan Huster von der Ruhr-Universität Bochum (© pag/Fiolka)
„Für diese Menschen wurde von gesetzgeberischer Seite offenbar schon viel getan, jedoch längst noch nicht alles, was möglich und nötig wäre“, heißt es in einem Schreiben der Hilfsstelle. Prof. Stefan Huster und Dr. Stefan Stadelhoff, Autoren des in Auftrag gegebenen Rechtsgutachtens, weisen darauf hin, dass die Zurückhaltung der Unternehmen bei Compassionate Use auf einem „Ursachenbündel“ beruhen dürfte. Genannt werden: die Sorge, die Zulassung bzw. die entsprechenden Studien zu gefährden, haftungsrechtliche Fragen, Kostenaspekte sowie der administrative Aufwand. Um Hemmnisse abzubauen, schlagen die Autoren eine Vergütung für Arzneimittel vor, die im Rahmen eines Härtefallprogramms zur Verfügung gestellt werden.

Ob sich dadurch etwas ändern würde, wollen die Autoren nicht prognostizieren. Viel schwerer als der finanzielle Aspekt dürfte für das Unternehmen die Befürchtung wiegen, die Zulassung zu gefährden, wenn ein Patient in einem Härtefallprogramm verstirbt. Dann muss geklärt werden, ob das an dem neuen Medikament oder an der unter Umständen bereits weit fortgeschrittenen Erkrankung lag. Eine gescheiterte oder auch nur eine eingeschränkte Zulassung bedeutet für den Hersteller erhebliche finanzielle Verluste. Dahinter steckt jedoch noch mehr, ein ethisches Dilemma, das „Die Zeit“ in einem Artikel zu Compassionate Use wie folgt auf den Punkt bringt: „Was, wenn die sofortige Rettung eines Patienten die spätere Rettung vieler Patienten verhindert?“ Mit den vielen Patienten sind zukünftige Betroffene gemeint, die unter Umständen das Medikament aufgrund einer gescheiterten bzw. eingeschränkten Zulassung nicht erhalten würden.

Experten empfehlen transparente Entscheidungen

Die Rechtsexperten empfehlen im Gutachten, die Entscheidungsfindung transparenter zu gestalten. Huster verweist auf eine Initiative aus den USA. Dort hat ein Hersteller die Entscheidung über Compassionate Use an ein externes Komitee ausgelagert, dem Ärzte und Ethiker angehören. Ein solches Vorgehen „würde viel zur Befriedung der Situation beitragen“, glaubt der Jurist. Er ist überzeugt, dass auf diese Weise die Entscheidungen für die Betroffenen nachvollziehbarer und besser zu akzeptieren seien. Für solche Initiativen seien allerdings Medizinethiker und die betroffenen Unternehmen gefragt, weniger der Gesetzgeber.

Auch Pfarrer Christian Johnsen von der „Hilfestelle für Pfarrer“ macht sich für transparente Regeln stark. Es könne nicht sein, dass diejenigen, die am lautesten schreien oder Facebook benutzen, das Medikament am Ende bekommen. Für ihn ist das Gutachten eine „Steilvorlage“ für die politische Diskussion. „Es zeigt sich, dass Druck im System ist“, ist er überzeugt. Die Politik könne aufgrund des Gutachtens jetzt anders befragt werden, hofft Johnsen.

Weitere Informationen:

Die Zulassungsbehörden Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) sowie Paul Ehrlich Institut (PEI) informieren auf ihren Webseite zum Thema unter: https://www.bfarm.de sowie https://www.pei.de

Wer mehr wissen möchte:

Terminhinweise

Permanent aktualisierte Ankündigungen von Veranstaltungen, die für Patienten relevant sind.

zum Beispiel: "Gar nicht so selten – Herausforderungen seltene Erkrankungen" am 25.04.2018 in Berlin
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Digitorial

Literaturtipps
Cover Berg-Peer

"Moderation von Selbsthilfegruppen" von Janine Berg-Peer
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