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Der Nutzen von Registern für Patienten

Berlin (pag) – Die Medizin entwickelt sich ständig weiter. Forscher arbeiten an immer neuen Arzneimitteln, Impfstoffen oder Medizinprodukten. Um deren Sicherheit und Wirksamkeit zu überprüfen, sind wissenschaftliche Register essenziell.

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Mithilfe von Registern lassen sich Krankheits- und Therapieverläufe über mehrere Jahre abbilden. Dadurch können umfangreiche gesundheitsbezogene Informationen gewonnen werden. Register dienen dazu, das Versorgungsgeschehen unter Alltagsbedingungen zu analysieren und können zeigen, welchen Einfluss verschiedene Versorgungsangebote auf den Krankheitsverlauf und die Lebensqualität von Patienten haben. Außerdem geben sie Aufschluss über die Qualität der Behandlung. Mit diesen Fragen beschäftigt sich auch die Versorgungsforschung.

Register tragen zudem zur Patientensicherheit bei: Sie bieten aufgrund ihrer zumeist hohen Fallzahlen und langen Laufzeit die Möglichkeit, seltene Ereignisse, Komplikationen bis hin zu Produktmängeln statistisch valide und aussagekräftig zu erfassen.

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2.1 – Krankheitsregister
Krankheitsregister erfassen, wie Krankheiten auftreten und verlaufen und welchen Einfluss verschiedene therapeutische Optionen auf den Krankheitsverlauf haben. Es werden alle Fälle einer bestimmten Erkrankung innerhalb der Bevölkerung erfasst. In Deutschland gibt es Krankheitsregister beispielsweise für Stammzell-Transplantationen, HIV-Infektionen, Mukoviszidose oder Krebserkrankungen (Krebsregister).
In einem klinischen Krebsregister werden systematisch alle Informationen zu bösartigen Neubildungen – einschließlich Leukämien und Lymphomen – gespeichert.

Ein weiteres Beispiel für ein Krankheitsregister ist das Deutsche Hämophilieregister (DHR). Es wird vom Paul-Ehrlich-Institut in Zusammenarbeit mit der Interessengemeinschaft Hämophiler (Bluterkranke) und der Deutschen Hämophiliegesellschaft und der medizinischen Fachgesellschaft GTH geführt. Das DHR gibt es seit 2008, es führt medizinische Daten von Patienten mit Hämostasestörungen zusammen. Etwa 130 Einrichtungen melden jährlich Daten von insgesamt fast 8.500 Patienten. Im DHR werden alle relevanten Daten von Patienten dokumentiert und gegebenenfalls auch der jährliche Verbrauch von Gerinnungspräparaten erfasst. Dies soll die Behandlung von Hämophiliepatienten verbessern.


2.2 – Produktregister
Produktregister erfassen, wie Patienten mit bestimmten therapeutischen Substanzen oder Medizinprodukten versorgt sind. Ein Beispiel für ein Produktregister ist das RABBIT-Register. Es soll die Wirksamkeit und Sicherheit von neuen Therapien bei erwachsenen Patienten mit rheumatoider Arthritis erfassen. Seit 2001 werden Rheumakranke beobachtet, die mit zugelassenen Biologika, Biosimilars sowie Januskinase-Inhibitoren behandelt werden. Das Projekt wurde vom Deutschen Rheumaforschungszentrum in Abstimmung mit der Deutschen Gesellschaft für Rheumatologie, dem Berufsverband Deutscher Rheumatologen und dem Kompetenznetz Rheuma initiiert. RABBIT ist in die internationale Forschung eingebunden und kooperiert mit den anderen europäischen Registern. Die Beobachtungzeit beträgt fünf Jahre und kann auf 10 Jahre verlängert werden. Bisher wurden knapp 20.000 Patienten in das RABBIT-Register eingeschlossen. RABBIT steht übrigens für Rheumattoide Arthritis: Beobachtung der Biologika-Therapie.

Ein weiteres Beispiel für ein Produktregister ist das Implantateregister. Das Bundesministerium für Gesundheit hat 2019 das gleichnamige Gesetz beschlossen. „Das Implantateregister ist ein wichtiger Schritt für mehr Patientensicherheit. Patienten sollen sicher sein können, dass Implantate höchsten Qualitätsansprüchen genügen und sie bei Problemen mit Implantaten schnell informiert werden“, begründet Bundesgesundheitsminister Jens Spahn die Gesetzesinitiative. Die Registerstelle für die zentrale Datensammlung wird beim Deutschen Institut für Medizinische Dokumentation und Information (DIMDI) errichtet. Um die Aussagefähigkeit des Registers zu gewährleisten, ist die Meldung an das Register für Gesundheitseinrichtungen, gesetzliche und private Krankenversicherungen sowie Patienten verpflichtend. Außerdem sind die Hersteller verpflichtet, ihre Produkte in der Produktdatenbank des Registers zu registrieren.

Ein Register, das die Behandlungsrealität sowie die Therapiewirksamkeit von Patienten mit Nicht-Kleinzelligem Lungenkarzinom (Stadium ll-lV) oder kleinzelligem Lungenkarzinom (Stadium l-lV) erfassen will, ist das CRISP-Register. Es wurde 2015 ins Leben gerufen und schließt 6600 Patienten ein. Vorläufiges Ende ist 2025. Patienten werden zudem zu ihrer allgemeinen Lebensqualität befragt.


2.3 – Qualitätsregister
Qualitätsregister dienen dazu, Aussagen über die Qualität der medizinischen Versorgung zu machen und die Behandlungsqualität zu sichern. Sie betrachten Zusammenhänge von Strukturen und Prozessen der Versorgung. Dafür stellen sie Vergleiche zwischen Sektoren (ambulant/stationär), Einrichtungen und Behandlungsstrategien an. Dabei geht es auch darum, die Patientensicherheit zu gewährleisten.


2.4 – Bevölkerungsbezogene Register
Bevölkerungsbezogene Register werden auch als epidemiologische Register bezeichnet – wie etwa epidemiologische Krebsregister, die beobachten, wie häufig bestimmte Krebsarten in einer Region vorkommen. Es werden Ausbreitung und Verlauf von Erkrankungen charakterisiert sowie mögliche Krankheitsursachen und regionale Unterschiede erforscht. Diese Register liefern die Grundlage für Prognosen und haben eine wichtige Funktion in der Versorgungsplanung.

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Um seltene Erkrankungen zu erforschen, sind Register elementar. Das sagt auch die Patientenorganisations-Allianz Eurodis. Sie bezeichnet Register für Patienten mit seltenen Erkrankungen als „ein wertvolles Instrument zur Wissenserweiterung über selten vorkommende Krankheiten und zur Unterstützung von Grundlagenforschung, klinischer und epidemiologischer Forschung sowie für die Anwendungsbeobachtung von Orphan-Medizinprodukten und Arzneimitteln mit zulassungsüberschreitender Anwendung“. Für Menschen, die mit seltenen Krankheiten leben, sowie für die zuständigen nationalen Behörden seien Register wesentlich für die Unterstützung der Planung von Gesundheitsversorgung und sozialen Dienstleistungen. Auf dem Portal Orphanet sind Register für seltene Krankheiten aufgelistet.

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4.1 – Randomisierte klinische Studie (RCT)
Registerstudien etablieren sich als wichtige Ergänzung zu randomisierten klinischen Studien (RCT). RCTs gelten zwar in der Medizin als Goldstandard: Das bedeutet, dass sie am besten belegen können, wie wirksam oder sicher eine neue Therapie ist. Aber es gibt auch Limitationen: Klinische Studien sind nicht unbedingt eins zu eins auf die reale Versorgung übertragbar. Das gewählte Patientenkollektiv bildet nicht die Realität ab bezogen auf das Geschlechterverhältnis, das Alter der Probanden und die Komorbiditäten der Studienteilnehmer. Einen weiteren Unterschied zwischen Studienbedingung und real existierender Versorgungswelt gibt es in punkto Therapietreue. Je nachdem kann das die Ergebnisse verfälschen.

4.2 – Anwendungsbeobachtung und Real World Data (RWD)
Diese Lücken können Registerstudien schließen, die Informationen über Arzneimittel unter Alltagsbedingungen sammeln, so genannte Real World Data (RWD). Sie sind eine zusätzliche Informationsquelle für die Beurteilung der Wirksamkeit von Medikamenten und eine wichtige Ergänzung zu klinischen Studien. Registerstudien gehören zu den so genannten Anwendungsbeobachtungen. Anders als bei klinischen Studien werden hier Informationen über Arzneimittel unter Alltagsbedingungen gewonnen, also dann, wenn etwa die Therapietreue und die Begleiterkrankungen der Patienten einen zusätzlichen Einfluss auf das Ergebnis nehmen.

Registerstudien gewinnen an Bedeutung im Kontext von beschleunigten Zulassungen – die immer zunehmen – und bei Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen (Orphan Drugs). Bei diesen Zulassungen ist die Datenlage zum Zeitpunkt des Marktzugangs noch dünn und damit eine Beurteilung für die frühe Nutzenbewertung oft noch unzureichend.

4.3 – Anwendungsbegleitende Datenerhebungen (awD)
Die Evidenz kann deshalb nach der Zulassung ergänzt werden, etwa mithilfe von Registerstudien. Das hält auch der Gesetzgeber für notwendig: Nach dem Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) kann der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) zukünftig bei ausgewählten Arzneimitteln anwendungsbegleitende Datenerhebungen (awD) beauftragen. Sie sollen das Ausmaß des Zusatznutzens besser bestimmen können. Das wiederum ist entscheidend für die Preisverhandlung zwischen dem pharmazeutischen Hersteller und der Gesetzlichen Krankenversicherung. Wie soll die awD aussehen? Welche Informationen sollen einfließen? Im Auftrag des G-BA hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) Anfang 2020 einen Methodenvorschlag in Form eines Rapid Reports gemacht, worin Qualitätsanforderungen für diese Daten veröffentlicht sind: Neben zusätzlich aufgelegten Studien sind es in erster Linie, d.h. Krankheitsregister die für die Bewertung des Zusatznutzens eines neuen Arzneimittels infrage kommen. Ob die vorgeschlagene Methodik jedoch tatsächlich geeignet ist, künftig zusätzliche und aussagekräftige Erkenntnisse für die Nutzenbewertung zu erbringen – vor allem bei Arzneimitteln mit nicht belegtem oder nicht quantifizierbarem Zusatznutzen – bleibt fraglich.

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