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"Blickpunkt": Innovative Arzneimittel

Welchen Nutzen haben innovative Arzneimittel für Patientinnen und Patienten? Wer entscheidet darüber, ob Krankenkassen ein neues Medikament erstatten? Diese und weitere Fragen erklären wir Ihnen in unseren Blickpunkten.

1. Wie können innovative Arzneimittel die Versorgung für Patientinnen und Patienten verbessern?

Wenn wir medizinisch gut versorgt werden, fühlen wir uns sicherer. Innovative Arzneimittel leisten für die Patientinnen und Patienten in der Gesundheitsversorgung einen wichtigen Beitrag. Sie tragen dazu bei, zum Beispiel Infektionskrankheiten, Krebserkrankungen, Stoffwechselstörungen, seltene Erkrankungen oder auch Volkskrankheiten wie Diabetes und Herz-Kreislauf-Erkrankungen effektiv zu bekämpfen oder Beschwerden zu lindern.



Innovative Arzneimittel müssen gegenüber der bestehenden Versorgungssituation eine Verbesserung – also einen zusätzlichen Nutzen – aufweisen. Dieser kann darin bestehen, dass eine Krankheit erstmals therapierbar wird. Andere Therapien verbessern die Wirksamkeit, die Verträglichkeit oder haben Einfluss auf die Lebensdauer eines Patienten oder einer Patientin. Zudem entstehen neue Darreichungsformen, die die Einnahme erleichtern. Neue Therapien verbessern im besten Fall die Lebensqualität und Chancen für die Patientinnen und Patienten.

Die in einigen der innovativen Arzneimittel enthaltenen Antikörper tragen zum Beispiel dazu bei, Viren zu bekämpfen oder auch bei schwer erkrankten Patientinnen und Patienten das Immunsystem zu bremsen, wenn eine Überreaktion auftritt. Außerdem helfen neue Medikamente, Bakterien mit Resistenzen gegen ältere Medikamente wirksam zu bekämpfen. So wurde Hepatitis C durch neue Therapien in den zurückliegenden Jahren besser behandelbar und kann in den meisten Fällen heute geheilt werden. Zahlreiche auch schwerwiegende medizinische Eingriffe wie z. B. Amputationen wurden vermeidbar für die Patientinnen und Patienten, aber auch das Gesundheitssystem.

Die aktuelle Entwicklung von Impfstoffen gegen Covid-19 auf Grundlage der MRNA-Technologie ist ein wirksamer Beitrag im Kampf gegen die Pandemie. Es ist eine Sprunginnovation und eine beachtliche Innovationsleistung. Denn was in den zurückliegenden Monaten in der Impfstoffentwicklung gelang, dauert in der Regel zehn Jahre. Das ist unter anderem konzentrierten Anstrengungen und Kooperationen der Unternehmen sowie zügigen Genehmigungsverfahren in vielen Ländern zu verdanken.

Durch die Entschlüsselung des menschlichen Genoms gab es in den zurückliegenden Jahren besonders viele Fortschritte im Bereich der Krebstherapien. Patientinnen und Patienten, die heute wegen einer der vielen verschiedenen Krebsarten behandelt werden, haben zum Teil erheblich bessere Chancen, länger zu leben als noch vor zehn oder zwanzig Jahren. Denn die Fortschritte in der Forschung sind beachtlich und die Diagnose Krebs ist in vielen Fällen heute kein Todesurteil mehr. Menschen, die erfolgreich behandelt werden, können länger und aktiver am gesellschaftlichen und beruflichen Leben teilhaben. Zwei von drei Patientinnen und Patienten können heute wieder in das Berufsleben zurückkehren.

Insbesondere CAR-T-Zell-Therapeutika weisen einen neuen Weg in der Behandlung von Krebs, der bis zur Heilung reichen kann. Bei diesen Therapien werden patienteneigene Immunzellen im Labor so ausgerüstet, dass sie nach Rückführung in den menschlichen Körper die Tumorzellen bekämpfen können. Auch Medikamente zur Behandlung angeborener Stoffwechselstörungen, schwerer Depressionen oder Multipler Sklerose wurden 2021 von den forschenden Pharmaunternehmen erforscht.

Die forschenden Pharmaunternehmen entwickeln derzeit gegen mehr als 145 Krankheiten in insgesamt 434 Projekten Medikamente, die bis spätestens Ende 2023 die Zulassung erhalten könnten. Für Patientinnen und Patienten ist jede neue Behandlungsmöglichkeit für ihre Krankheit eine weitere Chance auf Linderung, Besserung oder sogar Heilung. Die Erfahrung der Vergangenheit zeigt jedoch: Nicht alle Projekte erreichen das gesteckte Ziel und gelangen in die Versorgung.

Zum Weiterlesen:

Medizin 2021: Was an neuen Medikamenten kommen kann (vfa)

Neue Medikamente in Sicht (vfa)

Forschung zu Volkskrankheiten stärken (BMBF)

Individualisierte Medizin: Die neue Medizin und ihre Versprechen (aerzteblatt.de)

2. Gibt es mit personalisierter Medizin neue zielgenaue Therapien am Horizont?

Jede Patientin und jeder Patient ist besonders. Die personalisierte Medizin fokussiert genau auf diese individuellen Bedürfnisse. So werden zum Beispiel an Brustkrebs erkrankte Frauen nur dann mit dem Wirkstoff Herceptin behandelt, wenn die Tumore ein bestimmtes genetisches Merkmal aufweisen, gegen das der Wirkstoff auch tatsächlich wirksam ist.

Um personalisierte Medizin und zielgenaue Therapien zu ermöglichen, müssen wir zunächst die zugrunde liegenden Krankheitsmechanismen verstehen und so genannte „molekulare Schaltstellen“ identifizieren, die für die Ausprägung einer Erkrankung bestimmend sind. Warum? Die Forschung nutzt Proteine und andere Moleküle neben therapierelevanten Genen, um maßgeschneiderte Therapien für Patientinnen und Patienten zu entwickeln. In einem realistischen Zukunftsszenario wird es möglich sein, schon vor Behandlungsbeginn ein optimales therapeutisches Verfahren auszuwählen. Dazu müssen folgende Fragen beantwortet werden: Wie verträgt ein Patient/eine Patientin ein bestimmtes Arzneimittel? Kann das Mittel bei einer spezifischen Veranlagung oder Erkrankung tatsächlich wirksam werden?

Die Entwicklung eines Medikaments nur für eine Patientin bzw. einen Patienten ist in der Regel weder wissenschaftlich noch ökonomisch umsetzbar. Es gibt aber Einzelfälle, in denen es sinnvoll sein kann: Dann wird eine Therapiemethode entwickelt und ein Verfahren, durch das das nötige Medikament unter Verwendung von Zellen oder Genen hergestellt werden kann. Um dann das Medikament bei einer Patientin oder einem Patienten einsetzbar zu machen, wird das Medikament mit Zell- bzw. Genmaterial dieser Patientin oder dieses Patienten hergestellt.

Das passiert zum Beispiel bei der zugelassenen Therapie gegen die angeborene Immunschwäche ADA-SCID. Kinder mit dieser Immunschwäche können unbehandelt nur in einer sterilen Umgebung überleben. Seit einigen Jahren kann diesen Kindern geholfen werden, indem ein Teil ihrer Körperzellen im Labor mit einem Gen nachgerüstet und zurück in ihren Körper geführt wird. Dies lindert die Immunschwäche. Die gentechnisch veränderten Zellen sind hier also das „personalisierte Medikament“.

Auch wenn heutzutage die meisten Patientinnen und Patienten noch keine personalisierte Medizin im engerene Sinne erleben, wird sich das langfristig ändern, indem neue Medikamente zur personalisierten Anwendung zugelassen werden oder indem für Medikamente, die schon länger in der Anwendung sind, nachträglich noch geeignete Vortests gefunden werden. Aber auch bei bewährten Medikamenten kann es neue Erkenntnisse geben, die zu einer personalisierten Anwendung führen. Für eine bestmögliche Behandlung der meisten Patientinnen und Patienten ist in der Versorgung eine breite Therapievielfalt wichtig, die ihren besonderen Bedürfnissen für einen maximalen Therapieerfolg gerecht wird.

Zum Weiterlesen:

Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (vfa)

Personalisierte Medizin: das beste Medikament für den Patienten finden (vfa)

Personalisierte Medizin (BMBF)

Klinische Forschung: Personalisierte Medizin (Eberhard-Karls-Universität Tübingen)

Individualisierte Medizin: Die neue Medizin und ihre Versprechen (aerzteblatt.de)

Zentrum für personalisierte Medizin (Universitätsklinikum Tübingen)

Personalisierte Medizin (Deutsches Zentrum für Infektionsforschung)

3. Wie lange dauert es, bis ein zugelassenes innovatives Arzneimittel bei Patientinnen und Patienten in Deutschland ankommt?

Es ist wichtig, dass Patientinnen und Patienten einen schnellen Zugang zu neuen Therapien erhalten. Dies gilt insbesondere dann, wenn diese neuen Therapien neue Wege aufzeigen, wo etablierte Behandlungsmethoden keinen weiteren Behandlungserfolg herbeiführen können. Es ist deshalb wichtig, dass neue Therapien zugelassen sind und danach schnell in der Versorgung zur Verfügung stehen.
Zum Schutz der öffentlichen Gesundheit und Sicherstellung der Verfügbarkeit hochwertiger, sicherer und wirksamer Arzneimittel für die Unionsbürger müssen alle Arzneimittel vor ihrem Inverkehrbringen in der EU zugelassen werden. Mit der Zulassung ist anerkannt, dass ein neues Arzneimittel wirksam und unbedenklich ist und die erforderlich pharmazeutische Qualität vorliegt. Das europäische System bietet für eine solche Zulassung unterschiedliche Möglichkeiten an. Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) und die Mitgliedstaaten arbeiten bei der Beurteilung neuer Arzneimittel und neuer Sicherheitsinformationen zusammen und tauschen Erfahrungen aus. Sie verlassen sich bezüglich des Austausches von Informationen bei der Arzneimittelregulierung wie zum Beispiel bei der Meldung von Nebenwirkungen aufeinander.

In Deutschland entscheidet das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) über die Zulassung von Fertigarzneimitteln auf der Grundlage des Arzneimittelgesetzes (AMG). Dabei wird der gesundheitliche Nutzen geprüft – also die Wirksamkeit, die Unbedenklichkeit und die pharmazeutische Qualität des Arzneimittels. Sera, Impfstoffe, Testallergene und Testantigene sowie Blutzubereitungen werden durch das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) zugelassen. Dieser soeben beschriebene nationale Verfahrensweg kommt in der Regel nur für Arzneimittel in Frage, die noch keine Zulassung in einem Mitgliedstaat der EU oder des EWR haben.
Mit der Zulassung eines neuen Arzneimittels liegen die Voraussetzungen dafür vor, dass es auch in die Versorgung gelangen kann. In Deutschland sind neue Arzneimittel in der Regel rasch nach ihrer Zulassung verfügbar. Bei der Zeit bis zur Verfügbarkeit von innovativen Arzneimitteln nach Zulassung durch die EMA steht Deutschland im EU-Ländervergleich mit 50 Tagen auf Platz 1 (Zeitraum 2016 bis 2019). Zum Vergleich: In der Schweiz dauert es durchschnittlich 87 Tage, in England 297 Tage und in Frankreich sogar 474 Tage. Gleiches gilt für die Verfügbarkeit der neuen Therapien. So waren im oben genannten Zeitraum 133 der 152 neuen Therapien sofort verfügbar. Patientinnen und Patienten profitieren in Deutschland somit von einem unmittelbaren Zugang zum medizinischen Fortschritt. Dafür gibt es einen wesentlichen Grund: Neue Arzneimittel werden sofort und von den Krankenkassen verlässlich erstattet. Im Unterschied zu anderen Ländern müssen Patientinnen und Patienten nicht auf den Abschluss komplexer Preisbildungsprozesse warten, bis neue und notwendige Therapiealternativen verschrieben werden können.

Zum Weiterlesen:

Zulassung (Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte)

Verfügbarkeit von Medikamenten (vfa)

4. Wer entscheidet in Deutschland darüber, ob ein neues Arzneimittel eine Innovation für die Versorgung ist?

Die Preisbildung für Arzneimittel ist stark reguliert und insbesondere für neue Arzneimittel seit 2011 durch das Gesetz zur Neuordnung des Arzneimittelmarktes (AMNOG) neu geregelt. Ziel ist eine Balance zwischen Innovation und Bezahlbarkeit.

Kommt ein Arzneimittel mit neuem Wirkstoff auf den Markt, beginnt ein zweistufiges Verfahren, das mit Blick auf die Erstattung von Leistungen innerhalb der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) den Nutzen, die Notwendigkeit und die Wirtschaftlichkeit von Arzneimitteln prüft sowie den Erstattungsbeitrag für das Medikament festlegt.

Diese Aufgabe hat der Gesetzgeber dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) übertragen. Seit dem 1. Januar 2011 muss er für alle neu zugelassenen Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen sofort nach Markteintritt eine Bewertung des Zusatznutzes durchführen.
Der G-BA bewertet innerhalb von sechs Monaten nach Markteintritt eines neuen Arzneimittels, ob ein Zusatznutzen gegenüber einer Vergleichstherapie anerkannt werden kann. Dafür legen die Hersteller dem G-BA ein Dossier auf Grundlage der Zulassungsunterlagen sowie aller Studien zu dem Arzneimittel vor, die einen Zusatznutzen des Medikaments im Vergleich zu einer zuvor bestimmten gleichwertigen Vergleichstherapie belegen sollen. Der G-BA kann mit der Nutzenbewertung das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) oder Dritte beauftragen. Das Ergebnis der Zusatznutzenbewertung ist die Entscheidungsgrundlage dafür, wie viel die Gesetzliche Krankenversicherung für ein neues Arzneimittel mit einem neuen Wirkstoff zahlt. Im Anschluss an die Zusatznutzenbewertung erfolgt die Preisbildung.

Zum Weiterlesen:

AMNOG schnell erklärt (vfa)

Vom IQWiG bewertete Wirkstoffe (gesundheitsinformationen.de)

Erstattungsbeitrag schnell erklärt (vfa)

Arzneimittel (Gemeinsamer Bundesausschuss)

Frühbewertung von Arzneimitteln (gesundheitsinformationen.de)

5. Können wir uns medizinischen Fortschritt bei Arzneimitteln leisten?

Nach dem AMNOG ist der festgestellte zusätzliche Nutzen des neuen Arzneimittels für die Preisbildung entscheidend. Ist ein zusätzlicher Nutzen für die Versorgung belegt, verhandeln das pharmazeutische Unternehmen und der Spitzenverband der gesetzlichen Krankenkassen (GKV-SV) den sogenannten Erstattungsbetrag. Der Erstattungsbetrag spiegelt den „Wert“ des Arzneimittels wider. Die Preisverhandlungen enden spätestens ein Jahr nach Markteinführung des Medikaments. Werden sich GKV-SV und Hersteller nicht einig, legt eine Schiedsstelle den Preis fest.

Der GKV-SV ist im gesamten Prozess der Verhandlungen zum Erstattungsbetrag in einer starken Position. Im Unterschied zum Pharmaunternehmen ist er bereits im G-BA in das Verfahren der Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels eingebunden. Er tritt als Verhandler für alle Krankenkassen auf und trifft die Vereinbarungen zu Erstattungsbeträgen mit allen Pharmaunternehmen.

Neue Arzneimittel, die gegenüber bestehenden Therapien dagegen keinen zusätzlichen Nutzen für die Versorgung aufweisen, werden einem bestehenden Festbetrag zugeordnet. Sie sind wirksam, unbedenklich und entsprechen der erforderlichen pharmazeutischen Qualität. Sie können in der Versorgung sinnvolle Therapiealternativen zum Beispiel bei der Verträglichkeit und Vermeidung von Nebenwirkungen darstellen. Entscheidend ist, dass das AMNOG lediglich ein Instrument zur Preisfindung ist. Für Patientinnen und Patienten bedeutet dies, dass auch neue Wirkstoffe und Arzneimittel ohne Zusatznutzen nicht aussortiert werden, sondern als Therapiealternativen in der Versorgung zur Verfügung stehen. Besonders neue Therapien wie zum Beispiel Gentherapien können sehr teuer sein. Durch das in der Gesetzlichen Krankenversicherung geltende Solidaritätsprinzip werden betroffene Patientinnen und Patienten nicht allein gelassen. Große individuelle Risiken werden durch die Versichertengemeinschaft getragen. Jede Bürgerin und jeder Bürger hat einen Anspruch auf Teilhabe am medizinischen Fortschritt und kann auf solidarische Finanzierung zählen, kleinere Risiken zahlt der Einzelne. Versicherte der gesetzlichen Krankenversicherung zahlen so für jedes zu Lasten der GKV verordnete Arzneimittel eine Zuzahlung von zehn Prozent des Verkaufspreises, höchstens jedoch zehn Euro und mindestens fünf Euro. Die Zuzahlung beträgt nie mehr als die tatsächlichen Kosten des Mittels. Kinder und Jugendliche bis zum vollendeten 18. Lebensjahr müssen nichts zuzahlen. Privatversicherte kaufen das Medikament zum Erstattungsbetrag in der Apotheke. Sie können anschließend das Rezept bei ihrer privaten Krankenversicherung einreichen und bekommen ihre Ausgaben erstattet.

Innovative Arzneimittel und Innovationen ergänzen die Gesundheitsversorgung. In der Regel kommen sie zunächst dort zum Einsatz, wo bestehende Therapien an ihre Grenzen stoßen, und haben somit oftmals einen direkten Nutzen für Patientinnen und Patienten. Wenngleich innovative Arzneimittel am Anfang meist höhere Kosten bedeuten, zeigen Erfahrungen, dass sie die Gesamtausgaben im Gesundheitswesen stabilisieren oder sogar reduzieren können – zum Beispiel durch verkürzte Krankenhausaufenthalte von Patientinnen und Patienten oder dadurch, dass Phasen der Arbeitsunfähigkeit kürzer ausfallen. Obwohl in den zurückliegenden Jahren zahlreiche Arzneimittelinnovationen in die Versorgung gelangt sind, ist der Anteil der Arzneimittelausgaben mit rund 16 Prozent an den Gesamtausgaben im Gesundheitssystem seit Jahren weitgehend stabil. Hierzu tragen pharmazeutische Unternehmen auch mit umfangreichen gesetzlichen und vertraglichen Rabatten bei. Das zeigt, dass sich das bestehende System grundsätzlich bewährt hat. Aktuelle Entwicklungen zur nächsten Generation von Arzneimitteln insbesondere von Gentherapien erfordern aber gemeinsame Diskussionen zu möglicherweise neuen Wegen in der Finanzierung - gerade von diesen sehr anspruchsvollen Therapien.

Zum Weiterlesen:

Arzneimittel (Bundesgesundheitsministerium)

Arzneimittelneuordnungsgesetz (Bundesgesundheitsministerium)

Daten zum Gesundheitswesen: Arzneimittel (vdek)

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